Slo-Tech
Prijavi se z GoogleID

»

V ZDA se zaključuje klinična študija presajanja prašičje kože na ljudi

Slo-Tech - Ameriška Agencija za hrano in zdravila (FDA) je lani odobrila vlogo bostonskega podjetja XenoTherapeutics za presaditev kože z gensko spremenjenih prašičev na ljudi. To je prvi primer v ZDA, ko bodo ljudem presajali živalske organe. Presaditve kože, ki pridejo v poštev zlasti pri opeklinah, so doslej izvajali avtologno, saj tako ni možnosti zavrnitve organa. Če je posameznik opečen po tako velikem delu telesa, da nepoškodovane kože za presaditev ni dovolj, pa se presadi koža darovalca, kar običajno terja dolgotrajno jemanje imunosupresivov. Presaditve kože sodijo med najpomembnejše presaditve, saj je koža nujni organ za fizično zaščito telesa pred patogeni in zunanjimi vplivi, hkrati pa pomaga vzdrževati homeostazo. Zaradi tega poškodbe velikih delov kože lahko vodijo v odpoved organov ali sistemske infekcije.

Bostonsko podjetje, ki ima dovoljenje za klinične teste s ksenogeno presaditvijo kože, sedaj v sodelovanju z bostonsko bolnišnico zaključuje prvo fazo kliničnih testov....

1 komentar

Umaknjena študija, ki je kazala na skrajšanje življenjske dobe kitajskih gensko spremenjenih dvojčic

Nature - Raziskavo z izsledki, da imajo ljudje z mutacijo gena CCR5, ki jih napravi odpornejše na virus HIV, krajšo pričakovano življenjsko dobo, so zavrgli. Naknadne študije so pokazale, da so bili njeni sklepi napačni, in sicer zaradi tehničnih napak pri tolmačenju podatkov v bazi UK Biobank.

Po tem, ko je kitajski znanstvenik He Jiankui lani dvignil svet na noge z razkritjem, da je v fazi zarodka gensko spremenil dvojčici, so se znanstveniki vrgli v raziskovanje vseh možnih posledic tega posega. Junija smo poročali o članku v reviji Nature, kjer sta Rasmus Nielsen in Xinzhu Wei z Univerze Berkeley razložila, da naj bi naravna mutacija na genu CCR5, ki jo je posnemal He in se imenuje delta-32, znižala pričakovano življenjsko dobo tistih ljudi, ki jo nosijo na obeh alelih. Tudi sicer naj bi bilo takšnih ljudi v populaciji nenavadno malo, kar naj bi kazalo na to, da v splošnem ni evolucijsko koristna, saj obenem povečuje tveganje za nekatere bolezni, med drugim virusa gripe in Zahodnega...

26 komentarjev

Kitajski gensko spremenjeni dvojčici imata krajšo pričakovano življenjsko dobo

Slo-Tech - Lani je svet presenetil kitajski znanstvenik, ki je na skrivaj gensko spremenil zarodka, ki sta se razvila v zdravi dvojčici. Z metodo CRISPR jima je spremenil gen ccr5, ki kodira istoimenski protein. Mutacija na tem genu spremeni izraženi protein CCR5, kar varuje pred okužbo s HIV. Toda ta mutacija ima tudi stranske učinke, saj smo že prej vedeli, da povečuje dovzetnost za okužbo s klopnim encefalitisom in virusom Zahodnega Nila. Obstajajo pa tudi sevi HIV-a, ki ne potrebujejo tega proteina za uspešno okužbo.

Zaradi nepreverjenosti metode CRISPR na ljudeh, možnosti uvedbe nenačrtovanih dodatnih mutacij (off target mutations) in še ne povsem raziskanih vplivov mutacije ccr5 je bil konsenz znanstvene skupnosti, da je šlo...

35 komentarjev

Genska terapija Zolgensma je najdražje zdravilo v zgodovini

vir: STAT
STAT - Ameriška Uprava za prehrano in zdravila (FDA) je za uporabo potrdila Novartisovo gensko terapijo Zolgensma za zdravljenje spinalne mišične atrofije tipa 1 pri dojenčkih. S ceno preko dveh milijonov dolarjev gre za najdražjo enkratno dozo zdravila doslej.

Genske terapije in vivo naposled prehajajo iz dolgotrajnih razvojnih postopkov v uporabo. Po tem, ko je ameriška FDA predlani potrdila prvo takšno zdravilo Luxturna, za zdravljenje dednega očesnega obolenja, je pred dnevi sledilo drugo - Zolgensma, za spinalno mišično atrofijo (SMA). Ta dedna bolezen se prenaša z okvarjenim genom SMN1, ki nosi zapis za protein SMN, ključen v celicah motoričnega živčevja. Ljudjem z okvarjenim genom začno nevroni propadati in odvisno od tega, v katerem življenjskem obdobju se...

271 komentarjev

Genska terapija pozdravila hudo imunsko bolezen

vir: Nature
Nature - Ameriški strokovnjaki so z eksperimentalno gensko terapijo pri osmih otrocih pozdravili sindrom hude kombinirane imunske pomanjkljivosti, ki ga doslej drugače kot s presajanjem kostnega mozga nismo znali zdraviti. Dogodek označuje eno najuspešnejših genskih terapij doslej.

Sindrom hude kombinirane imunske pomanjkljivosti (severe combined immunodeficiency ali SCID) je resna genska okvara imunskega sistema, pri kateri telo ne proizvaja belih krvničk. Posledično večina bolnikov že v prvih letih življenja podleže najbolj običajnim boleznim, kot je prehlad, če se jih takoj ne zapre v nadzorovano sterilno okolje, zaradi česar se jih je prijela oznaka "bubble babies". Še posebno težka je inačica X1, kjer je okvarjen gen IL2RG...

16 komentarjev

Imamo že tretjega človeka, ki so ga ozdravili HIV-a?

Slo-Tech - Po berlinskem in londonskem pacientu imamo zelo verjetno še düsseldorfskega. Na konferenci o retrovirusih in oportunističnih infekcijah v Seattlu so predstavili medicinski primer bolnika iz Düsseldorfa, ki je bil okužen s HIV in tudi tri mesece po prenehanju jemanja zdravil nima zaznavnih koncentracij virusa v telesu. Tudi tretji bolnik je bil ozdravljen na enak način, in sicer s presaditvijo kostnega mozga od darovalca, ki ima posebno mutacijo, zaradi katere večina sevov HIV-a ne more napasti njegovih belih krvničk.

Več kot tri mesece po koncu tretmaja s protivirusnimi zdravili omenjeni posameznik v vzorcu tkiva iz črevesja in limfnih vozlov ni imel zaznavnih količina virusa. To je sicer še nekoliko zgodaj, a kot kaže,...

10 komentarjev

V Singapurju razkrili, da so jim že pred leti ukradli bazo okuženih s HIV-om

Slo-Tech - V Singapurju se jim je zgodila huda nevšečnost, v kateri je v divjino odneslo malo več kot le osebne podatke. Ušla jim je baza podatkov o okuženih s HIV-om, v kateri je 14.000 ljudi. Gre za 5400 državljanov Singapurja in 8800 tujcev, ki so bili diagnosticirani med leti 1985 in 2013. HIV je v Singapurju še vedno precejšnja stigma, saj do leta 2015 HIV-pozitivni tujci sploh niso imeli vstopa v državo, še danes pa vsakogar, ki želi v državi bivati dlje od 90 dni, obvezno zdravniško pregledajo, kamor sodi tudi test za HIV.

V zadnjem vdoru so ušli imena, naslovi, HIV-pozitivnost in drugi zdravniški podatki. Zanimivo je, da to pot vemo, kdo je odgovoren za vdor. Izvršil ga je 33-letni Američan Mikhy Farrera-Brochez, ki je bil svoj čas zasebni partner vodje...

7 komentarjev

Kitajska potrdila gensko spremenjeni dvojčici, nov otrok na poti

vir: STAT
STAT - Kitajske oblasti so po preiskavi potrdile obstoj gensko spremenjenih dvojčic, ki ju je lani razkril tamkajšnji raziskovalec He Džjankuj. Medtem je druga ženska najverjetneje v četrtem mesecu nosečnosti s tretjim takšnim otrokom.

Ko je lanskega novembra biofizik iz Šendžena He Džjankuj oznanil, da sta se rodila prva otroka, ki so jima v fazi zarodka spremenili genski zapis, je bila javnost na nogah. Poseg, s katerim je He še vedno neznanima dvojčicama modificiral gen CCR5, da bi jima tako omogočili prirojeno odpornost na virus HIV, je stroka praktično enoznačno obsodila. Gre za etično in pravno sporno dejanje, saj pomeni spreminjanje dednega zapisa po vsej prihodnji dedni liniji, kar je spričo rosne mladosti te tehnologije skrajno tvegano in posledično v...

80 komentarjev

WHO in CDC: precepljenost proti ošpicam pada, število primerov bolezni raste

Slo-Tech - V najnovejši raziskavi, ki sta jo skupaj izvedla Svetovna zdravstvena organizacija (WHO) in ameriški Center za nadzor bolezni (CDC), ugotavljajo, da se je v zadnjih treh letih število okužb z ošpicami povečalo. Razlog je nezadostno cepljenje, saj je zelo malo držav doseglo cilj iz leta 2000, to je 95-odstotna precepljenost. V številnih razvitih državah precepljenost upada.

Od leta 2000 do 2017 se je število primerov ošpic znižalo za 80 odstotkov. Od dobrega pol milijona prijavljenih primerov (v resnici se jih zgodi bistveno več, saj večina ni prijavljenih - ocenjujejo, da jih je 6,7 milijona) je to število upadlo na sto tisoč. V tem času so s cepljenjem preprečili 21 milijonov smrti, na kolikor...

163 komentarjev

Nadaljevanje zgodbe o gensko spremenjenih dvojčicah in zakaj ju ne bi smeli dobiti

Slo-Tech - Še vedno močno odmeva novica o gensko spremenjenih dvojčicah, ki je odjeknila sredi tedna. V prvih poročilih ni bilo jasno, ali se je poseg resnično zgodil, kakor so kitajski znanstveniki trdili, sedaj pa se to potrjuje. Ni Kitajskem sta se rodili dvojčici, ko so jima s tehnologijo CRISPR pohabili gen ccr5, ki kodira protein CCR5, zaradi česar bi morali biti odporni na HIV. A zgodba je bistveno bolj zapletena.

Gensko modifikacijo so izvedli s tehniko CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats). S to kratico označujemo kratke segmente DNK, ki ji vsebujejo bakterije in arheje kot ostanke virusov, ki so jih v preteklosti okužili. Tako si prokariontske celice zapomnijo vsiljivce in jih ob morebitni novi okužbi laže uničijo. V...

30 komentarjev

Genska terapija zdravi mišično distrofijo pri psih

Technology Review -

Na Univerzi v Teksasu so predstavili bistven napredek genske terapije za zdravljenje Duchennove mišične distrofije, saj so dosegli "vsesplošno popravilo" mišičnih celic pri laboratorijskih psih.

Ozadje: Genski inženiring za zdravljenje okvar dednega zapisa pri ljudeh prehaja iz znanstvene fantastike v realnost. Uspehe že beležijo pri poskusnih terapijah za redke krvne bolezni, dočim je lansko jesen čezlužni Food and Drug Administration odobril zdravljenje dedne vrste slepote. Toda za najbolj udaren cilj prve generacije takšnih zdravil velja mišična distrofija: skupina bolezni, pri kateri propada skeletno mišičje, zaradi česar bolniki postanejo nepokretni in sčasoma umrejo zaradi odpovedi srca ali dihal.

Za obolenje so odgovorne mutacije gena, ki nosi zapis...

31 komentarjev

Amazon se bo preizkusil še v prodaji zdravil

Slo-Tech - Amazon je, neuradno za okroglo milijardo dolarjev, prevzel ameriško spletno lekarno PillPack in s tem pokukal še na trg množične prodaje zdravil. Gre za relativno malo podjetje, ki na spletu oskrbuje bolnike z zdravili na recept, njihova niša pa so zlasti posamezniki s kroničnimi boleznimi, ki zdravila potrebujejo redno. Podjetje ima licenco za delovanje v vseh zveznih državah, njihov dosedanji letni promet pa je za velikana Amazonovega ranga bolj simboličen; letos naj bi znašal okoli 100 milijonov ameriških dolarjev.

A nekatere ameriške lekarniške verige in distributerji - med največje sodi CVS, ki ima letno slabih 46 milijard prihodkov - so konec tedna ob novici zagnale manjšo paniko, praktično vse so doživele tudi razprodajo svojih delnic. Nasprotno pa so...

11 komentarjev

Američani z modificiranim proteinom uspešno v celicah miši uničili DNK HIVa

Slo-Tech - Ameriški raziskovalci iz univerze Temple so uspešno uničili DNK virusa HIV v genetski kodi miši. Pri postopku so uporabili tehnologijo spreminjanja genov (t.i. »gene editing«) poimenovano CRISPR. Oziroma po domače: znanstveniki so spremenili protein Cas9 tako, da prepozna DNK HIVa v celicah miši. Ko protein identificira sekvenco izloči encim, ki DNK dobesedno izreže iz celice. Znanstveniki ocenjujejo, da bi bilo potrebno očistiti le približno 20 odstotkov okuženih celic za uničenje virusa oziroma njegove sposobnosti repliciranja. Znanstveniki iz ekipe se sicer nadejajo, da bodo prve teste na ljudeh pričeli že leta 2020. Vendar ob tem priznavajo, da je pred njimi še veliko dela. Tudi pri razvoju tehnologije za...

106 komentarjev

Reklame in zdravila samo za črnce

Slo-Tech - Ko je Arbor Pharmaceuticals razvil zdravilo BiDil za zdravljenje srčnega popuščanja, so ga leta 2005 na trg lansirali kot prvo zdravilo, ki je namenjeno izrecno temnopoltim. To je seveda sprožilo burne odzive, številni bolniki pa zdravila niso želeli jemati. "Dajte mi tisto, kar jemljejo belci!"

Tega jim v retrospektivi, čeprav tedaj ozadja niso poznali, niti ne moremo zameriti. Ko je Arbor razvijal kombinacijo zdravil pod komercialnim imenom BiDil, so bili rezultati kliničnih testov neprepričljivi. Leta 1997 je Zvezna agencija za zdravila v ZDA (FDA) zavrnila registracijo BiDila, ker statistični podatki niso potrjevali njegove učinkovitosti. Ponovna obdelava podatkov je pokazala, da je zdravilo s statistično pomembnostjo učinkovito, če...

85 komentarjev

Otrok iz Mississippija spet pozitiven na HIV

HIV

Washington Post - Čudežna ozdravitev novorojenčka iz Mississippija, ki je veljala za eno izmed štirih dokumentiranih ozdravitev HIV-a in edino, kjer ni šlo za presaditev kostnega mozga, se je izkazala kot neuspešna. Sedaj štiriletna deklica, ki se je rodila z virusom HIV okuženi materi, je spet pozitivna na HIV.

O primeru smo se zelo obširno razpisali že lani, zato le na kratko povzemimo. Čeprav je prenos HIV z okužene matere na otroka ob uživanju primernih zdravil zelo malo verjeten - tipično okrog odstotka - mnogo mater zdravil ne jemlje. Deklica iz Mississippija se je rodila materi, ki je bila tako pozno diagnosticirana, da ni jemala zdravil pred porodom. Deklica je takoj po porodu začela...

123 komentarjev

Oživili 30.000 let star virus

Nature - Resničnost je po navadi bolj zanimiva od fikcije, kar se je zgodilo tudi to pot. Ekipa francoskih in ruskih raziskovalcev je v 30.000 let zamrznjenem permafrostu odkrila nov virus, ga odtalila in z njim okužila celice. Preden zaženete preplah, povejmo, da virus napada amebe in nam torej ni nevaren, je pa odkritje izjemno zanimivo.

Ali so virusi sploh živi, je odprto vprašanje in biologi se še niso poenotili. Razlog je izmuzljivost definicije živega, ki je še vedno zgolj opisna. Nesporno pa je, da gre pri virusih za do skrajnostni poenostavljene skupke nukleinskih kislin, ki običajno poleg...

53 komentarjev

Še dve verjetni ozdravitvi HIV-a

HIV

Nature - Na konferenci o AIDS-u, ki te dni poteka v malezijskem Kuala Lumpurju, so predstavili nova primera praktične ozdravitve HIV-a. Bostonska pacienta, kot ju imenujejo, sta že več kot leto dni brez zaznavnih količin virusa HIV v telesu, čeprav sta bila nedvomno okužena.

Prvi človek, ki so mu potrjeno ozdravili HIV, je berlinski pacient oziroma Timothy Ray Brown, ki mu je HIV uničil vse T-celice imunskega sistema. Presadili so mu kostni mozeg darovalca, ki je imel mutirani gen CCR5. Nove celice, ki jih je kostni mozeg tvoril, so imele zaradi mutacije spremenjen protein CCR5 na površini levkocitov T. Sev HIV-a, ki ga je imel berlinski pacient, se pripenja prav prek tega proteina, zato...

61 komentarjev

Kaj pomeni zadnja ozdravitev HIV-a

HIV

Slo-Tech - Včeraj so svetovni mediji povzeli novico, da so znanstveniki v ZDA uspeli ozdraviti HIV pri dve in pol leti starem otroku, kar je drugi dokumentirani primer ozdravitve v zgodovini. Za razliko od nekaterih drugih znanstvenih odkritij so to pot tako znanstveniki in mediji izjemno previdni pri napovedih, kaj to pomeni za prihodnje spopadanje z boleznijo, saj pravzaprav nikomur ni jasno, kaj točno se je zgodilo. To so razlogi, da si podrobneje pogledamo najnovejšo ozdravitev, njeno biokemijsko ozadje in kaj to pomeni.

Za začetek nekaj statistike. Novorojenčki se lahko okužijo s HIV-om med nosečnostjo (virus prehaja čez placento), pri porodu ali ob dojenju, če je mati okužena z...

25 komentarjev

Odkrili gen, katerega delovanje je pomembno pri nastanku in poteku raka trebušne slinavke

info.cancerresearchuk.org - Rak trebušne slinavke je eden izmed najmanj ozdravljivih rakov pri nas in v svetu. Med vsemi smrtmi zaradi rakavih obolenj je rak trebušne slinavke na visokem četrtem mestu, saj je 5-letno preživetje bolnikov nižje od 0,4 odstotka. V 95 odstotkih primerov rak trebušne slinavke predstavlja adenokarcinom, ki vznikne iz celic voda eksokrinega pankreasa. Problem so tudi metastaze, saj ima kar 80 odstotkov bolnikov ob diagnosticiranju že zasevke v drugih mehkih tkivih, običajno na dvanajstniku, želodcu, jetrih ali bezgavkah. Največkrat zbolijo osebe v starosti od 50 do 75 let, zdravljenje pa vključuje težke operacije in agresivno...

62 komentarjev

Napredek v boju proti HIV-u

HIV napda celico (umetno obarvanje)

Slo-Tech - Raziskovalci z UCLA so dosegli pomemben mejnik v iskanju zdravila proti HIV-u, ki se raziskovalcem izmika že polna tri desetletja. V praksi so demonstrirali, da lahko z gensko modifikacijo matičnih krvotvornih celic vzgojimo celice imunskega sistema, ki so namenjene uničenju HIV-a in tako znatno okrepimo imunski odgovor na okužbo s HIV-om. Za zdaj sicer v - miših.

Mnogokrat beremo, da je HIV oziroma njegova posledica AIDS neozdravljiv, ker ga imunski sistem ne zazna in zato lahko neovirano počne škodo po telesu. To ne drži. V akutnem stadiju bolezni, ki nastopi šele nekaj tednov po okužbi (zato so tudi testi okuženosti v prvih tednih po izpostavljenosti lažno negativni!), se v telesu izvede obsežen odgovor, v katerem se...

83 komentarjev

Najpomembnejše znanstveno odkritje leta 2011: protiretrovirusna zdravila zmanjšujejo prenos HIV-a

Tarče protiretrovirusnih zdravil.

vir: Science Blog
Science Blog - Ena izmed najuglednejših znanstvenih revij Science je objavila seznam najpomembnejših dosežkov na znanstvenem področju v letu 2011. Na prvo mesto se je uvrstilo revolucionarno odkritje, da terapija s protiretrovirusnimi zdravili pomaga preprečevati prenos virusa HIV z okuženih posameznikov na zdrave, ki je bilo objavljeno avgusta v The New England Journal of Medicine.

V študiji HPTN 052, ki se je začela aprila 2005 in bi bila morala trajati do leta 2015, a so jo zaradi prepričljivih pozitivnih rezultatov predčasno zaključili že maja lani, je sodelovalo 1763 parov iz devetih držav (Botsvana, Kenija, Malavi, Južna Afrika, Zimbabve, Brazilija, Indija, Tajska, ZDA), kjer je bil en partner okužen z virusom HIV-1....

27 komentarjev

Raziskovalci odkrili gen, ki prepreči širjenje HIV-a

Slashdot - Ekipa raziskovalcev iz Univerze v Alberti je tekom svojih raziskav prišla do presenetljivega odkritja gena imenovanega TRIM22, ki prepreči širjenje virusa HIV tako, da prepreči njegovo ponovno sestavo v celicah in s tem prepreči, da bi se lahko virus razširil na druge celice, saj se mora tekom svojega reprodukcijskega cikla virus HIV ponovno sestaviti, da lahko nadaljuje svoje popotovanje. Ker standardna zdravila niso učinkovita na vedno nove mutacije virusa, do katerih lahko pride tekom reprodukcijskega cikla in lahko posledično samo omejijo virus in ga ne morejo popolnoma uničiti, je to odkritje še toliko bolj spodbudno, saj bi naj omenjeni način ponujal rešitev tudi v boju proti takšnim mutacijam.

Po besedah Stephen-a Barr-a, molekularnega virologa, ki vodi omenjeno ekipo, poskušajo trenutno ugotoviti, zakaj se ta gen ne izrazi pri posameznikih s HIV obolenjem in kako bi ga lahko aktivirali. Prav tako upajo, da bodo njihove raziskave pripomogle k dejanskemu razvoju zdravil in...

49 komentarjev

Naši raziskovalci uspešni na področju sintezne biologije

Univerza v Ljubljani - Slovenska ekipa študentov je pred kratkim na mednarodnem tekmovanju študentskih ekip z raziskovalnimi projekti iz sintezne biologije, ki je potekala na univerzi MIT, osvojila prvo mesto.

Predstavili so nov način zdravljenja okužbe z virusom HIV, ki se razlikuje od trenutno najbolj uspešne metode HAART. Mutacijam virusa, ki ga naredijo odpornega na zdravila so se izognili tako, da so namesto posameznih virusnih molekul izkoristili ključne virusne funkcije.

Izvorno novico si lahko ogledate na:
http://www.uni-lj.si/novica.aspx?id=535

Študentom za preboj iskreno čestitam

44 komentarjev