Prijavi se z GoogleID

» »

Genska terapija pozdravila hudo imunsko bolezen

Genska terapija pozdravila hudo imunsko bolezen

vir: Nature
Nature - Ameriški strokovnjaki so z eksperimentalno gensko terapijo pri osmih otrocih pozdravili sindrom hude kombinirane imunske pomanjkljivosti, ki ga doslej drugače kot s presajanjem kostnega mozga nismo znali zdraviti. Dogodek označuje eno najuspešnejših genskih terapij doslej.

Sindrom hude kombinirane imunske pomanjkljivosti (severe combined immunodeficiency ali SCID) je resna genska okvara imunskega sistema, pri kateri telo ne proizvaja belih krvničk. Posledično večina bolnikov že v prvih letih življenja podleže najbolj običajnim boleznim, kot je prehlad, če se jih takoj ne zapre v nadzorovano sterilno okolje, zaradi česar se jih je prijela oznaka "bubble babies". Še posebno težka je inačica X1, kjer je okvarjen gen IL2RG na kromosomu X. Doslej je bila edina zanesljiva oblika zdravljenja presaditev kostnega mozga, a darovalca premore zgolj petina takšnih pacientov.

Na dveh klinikah v Memphisu in San Franciscu se je zdaj odvil program eksperimentalne genske terapije, katerega uspeh je presenetil tudi same izvajalce. Osmim dojenčkom, starim med dvema in štirinajstimi meseci, so odvzeli kostni mozeg in v njem popravili pokvarjeni gen. Pri tem so za vektor uporabili derivat deaktiviranega virusa HIV, skupaj z dodanimi zaviralci sosednjih genov v sekvenci, da bi preprečili nastanek raka. Zgodnejši preizkusi s terapijo so namreč pri pacientih povzročili nastanek levkemije. Otroke so podvrgli blagi kemoterapiji in nato vnesli popravljeni kostni mozeg nazaj.

Tako optimiziran postopek je naposled dal odličen uspeh: sedem otrok je takoj začelo proizvajati vse vrste belih krvničk, eden je moral na ponovitev terapije. Štirje ne potrebujejo več nobenih dodatnih zdravil za jačanje imunosti, trije se tudi povsem normalno odzivajo na cepljenja proti nalezljivim boleznim. Vsi se lahko nemoteno igrajo v naravnem okolju, kar je bilo dotlej nepojmljivo. In, kar raziskovalce tudi zelo veseli - dve leti in pol po izvedbi terapije ni sledu o levkemiji ali resnejših stranskih učinkih (tako dolgo obdobje preverjanja pred objavo kaže, kako zelo so bili zaradi tega v skrbeh). Lepa uvertura v leto, ko nas čaka kopica pilotskih genskih terapij.

16 komentarjev

FTad ::

Pohvalno.

k4vz0024 ::

To!

vostok_1 ::

Pohvalno. Sicer pa pričakovano. Prihaja "zlata doba" genetike...ki bo prinesla svoje dobre in slabe reči.
Tradicionalno je evolucija tudi imela rešitve za te probleme, niso pa bile toliko prijazne do uporabnika.
There will be chutes!

FTad ::

vostok_1 je izjavil:

Pohvalno. Sicer pa pričakovano. Prihaja "zlata doba" genetike...ki bo prinesla svoje dobre in slabe reči.
Tradicionalno je evolucija tudi imela rešitve za te probleme, niso pa bile toliko prijazne do uporabnika.


Kaj naj bi bilo po tvoje slabega v dobi genetike?

Markoff ::

Evgenika bo končno dobila svoje pravo mesto v zgodovini, po tem, ko so njeno ime umazali psevdoznanstveniki z genocidno agendo.
Novorek idiokracije:
posebaj, skropucalo, inžinir, intiligenca/intelegenca, apsolutno, anEks.

Tomi ::

Zelo mi je všeč izraz "blaga kemoterapija". Res je, da je prava ablacija kostnega mozga ponavadi busulfan-ciklofosfamid ali obratno (12 odmerkov in dva visokoodmerna) ali obratno, ali pa kakšna tiotepa, samo busulfan še vedno ni "blag".
metrodusa.blogspot.com

vostok_1 ::

FTad je izjavil:

vostok_1 je izjavil:

Pohvalno. Sicer pa pričakovano. Prihaja "zlata doba" genetike...ki bo prinesla svoje dobre in slabe reči.
Tradicionalno je evolucija tudi imela rešitve za te probleme, niso pa bile toliko prijazne do uporabnika.


Kaj naj bi bilo po tvoje slabega v dobi genetike?


Ce ti nicesar ne vidis, potem je to se bolj grozljivo.
Potencialno slabega je bistveno bistveno več, kot potencialno dobrega. Je pa še vedno "potencialno" in pač vprašanje kako pot bomo kot družba ubrali. Trenutno nisem preveč confident. Glede na to, kako se gibljejo globalni trendi.

Markoff je izjavil:

Evgenika bo končno dobila svoje pravo mesto v zgodovini, po tem, ko so njeno ime umazali psevdoznanstveniki z genocidno agendo.


To bo evgenika na steroidih.
There will be chutes!

Zgodovina sprememb…

  • spremenil: vostok_1 ()

Majk ::

Kot je Bill Gates že pred časom dejal: genske terapije utegnejo povečati ne-enakost. Pustimo ob strani, da ta izjava posredno napeljuje na to, da smo ljudje različni zaradi genov, kar potrjuje resničnost raznoraznih rasističnih teorij in se fokusiramo na gola dejstva. Genske terapije bodo še povečale ne enakost. In kot vsi vemo je raznolikost naša največja moč in zato moramo vse narediti enake.

Matthai ::

Meni se ne zdi sporno, dokler se upoštevajo etična načela
All those moments will be lost in time, like tears in rain...
Time to die.

DexterBoy ::

nisem pesimist, ampak v prihajajočih desetletjih vidim tri velike "nevarnosti"; AI, ki naj bi 2050 že prehitela ljudski mozak, genetski inženiring, ki v kombinaciji z "biohazard" lahko dela dar-mar ter podnebne spremembe, ki so seveda neizogibne, pa če danes ugasnemo vse dimnike. seveda se bo usul plaz kritik, ampak, dokler bo denar svata vladar, se nam ne obeta resnično nič dobrega.

Matthai je izjavil:

Meni se ne zdi sporno, dokler se upoštevajo etična načela

če pride multi milijonar z bolnim družinskim članom do klinike z genetskim inženiringom ter odpre kuverto polno šoldov, se zaprejo vhodna vrata ter opravijo operacije, ki se "nikoli niso zgodile" ;)
Ko ne gre več, ko se ustavi, RESET Vas spet v ritem spravi.
http://www.avtofil.si/

Zgodovina sprememb…

vostok_1 ::

The fuck BW? Čemu si mi pobrisal povsem korekten odgovor?

DexterBoy je izjavil:

nisem pesimist, ampak v prihajajočih desetletjih vidim tri velike "nevarnosti"; AI, ki naj bi 2050 že prehitela ljudski mozak, genetski inženiring, ki v kombinaciji z "biohazard" lahko dela dar-mar ter podnebne spremembe, ki so seveda neizogibne, pa če danes ugasnemo vse dimnike. seveda se bo usul plaz kritik, ampak, dokler bo denar svata vladar, se nam ne obeta resnično nič dobrega.

Matthai je izjavil:

Meni se ne zdi sporno, dokler se upoštevajo etična načela

če pride multi milijonar z bolnim družinskim članom do klinike z genetskim inženiringom ter odpre kuverto polno šoldov, se zaprejo vhodna vrata ter opravijo operacije, ki se "nikoli niso zgodile" ;)


Definitivno v prihodnosti pretijo na človeštvo, unprecedented nevarnosti.
Prva taka je recimo bila atomska bomba, ki pa je vseeno bolj limited orožje.
AI, genetika in environmental collapse...pa so za redove večji, manj predvidljivi in bolj izven naših možnosti kontrole.
There will be chutes!

Zgodovina sprememb…

  • spremenil: vostok_1 ()

DexterBoy ::

@vostok_1; si me spomnil, ko si omenjal atomsko, da se bo folku še kolcalo po "dobrih starih cajtih" hladne vojne :D
Ko ne gre več, ko se ustavi, RESET Vas spet v ritem spravi.
http://www.avtofil.si/

mulc007 ::

Bogovi to so bogovi. Spreminjali bodo genski zapis. Volk bo v nekaj desetletjih postal pes, nezmožen preživetja zunaj civilizacije v naravi v kateri in za katero je bil evolucijsko prilagojen skozi milione let.

vesolc ::

mulc007 je izjavil:

Bogovi to so bogovi. Spreminjali bodo genski zapis. Volk bo v nekaj desetletjih postal pes, nezmožen preživetja zunaj civilizacije v naravi v kateri in za katero je bil evolucijsko prilagojen skozi milione let.

eeee...a se ni to že zgodlo? drgač nebi meli psov...

FTad ::

vostok_1 je izjavil:

FTad je izjavil:

vostok_1 je izjavil:

Pohvalno. Sicer pa pričakovano. Prihaja "zlata doba" genetike...ki bo prinesla svoje dobre in slabe reči.
Tradicionalno je evolucija tudi imela rešitve za te probleme, niso pa bile toliko prijazne do uporabnika.


Kaj naj bi bilo po tvoje slabega v dobi genetike?


Ce ti nicesar ne vidis, potem je to se bolj grozljivo.
Potencialno slabega je bistveno bistveno več, kot potencialno dobrega. Je pa še vedno "potencialno" in pač vprašanje kako pot bomo kot družba ubrali. Trenutno nisem preveč confident. Glede na to, kako se gibljejo globalni trendi.



Ja zato te pa sprasujem, da mi razlozis, ker se do sedaj nisem poglabljal v to tematiko.

Markoff ::

vesolc je izjavil:

mulc007 je izjavil:

Bogovi to so bogovi. Spreminjali bodo genski zapis. Volk bo v nekaj desetletjih postal pes, nezmožen preživetja zunaj civilizacije v naravi v kateri in za katero je bil evolucijsko prilagojen skozi milione let.

eeee...a se ni to že zgodlo? drgač nebi meli psov...

Ja, duuuh! :))
Novorek idiokracije:
posebaj, skropucalo, inžinir, intiligenca/intelegenca, apsolutno, anEks.


Vredno ogleda ...

TemaSporočilaOglediZadnje sporočilo
TemaSporočilaOglediZadnje sporočilo
»

Imamo že tretjega človeka, ki so ga ozdravili HIV-a?

Oddelek: Novice / Znanost in tehnologija
103082 (584) gendale2018
»

Druga ozdravitev HIV-a v zgodovini

Oddelek: Novice / Znanost in tehnologija
109051 (7306) SonjaP
»

Kaj pomeni zadnja ozdravitev HIV-a

Oddelek: Novice / Znanost in tehnologija
255978 (3828) enadvatri
»

Modifikacija vseh krvnih celic s spremembo hematopoeznih celic

Oddelek: Znanost in tehnologija
422182 (1797) pietro

Več podobnih tem