Slo-Tech

» »

CRISPR terapije so tu

CRISPR terapije so tu

vir: NPR
Technology Review - Raziskovalci so objavili spodbudne rezultate prvega pilotskega zdravljenja krvnih bolezni z metodo CRISPR/Cas9, kar kaže potencial pristopa v neposrednem zdravljenju ljudi.

Medtem ko v Sloveniji čakamo, kako se bo fantič Kris odzval na zdravljenje z Zolgensmo, sta firmi CRISPR Therapeutics iz Švice in Vertex Pharmaceuticals iz ZDA objavili skupno poročilo o prvem pilotskem genskem zdravljenju dveh bolnic; ene z anemijo srpastih celic in druge z beta talasemijo. V obeh primerih gre za posledico okvare na genu za proizvodnjo hemoglobina. Posledično rdeče krvničke ne zmorejo prenašati toliko kisika kot sicer, hkrati pa se zaradi deformiranosti zapletajo v žilah, kar povzroča hude bolečine in poškodbe notranjih organov. Posebnost je, da so v tem primeru zdravniki uporabili razvpito metodo CRISPR/Cas9, ki s tem zgolj sedem let po nastanku (!) že prodira v zdravljenje ljudi.

Terapija ima delovno ime CTX001 in vsebuje zahteven postopek. Bolniku najprej vzamejo kri in v njej izolirajo krvne matične celice. Slednje s pomočjo električnih pulzov (t.i. elektroporacijo) prepričajo, da sprejmejo kompleks Cas9, ki vanje vnese zanimivo mutacijo, s katero se aktivira proizvodnja zarodnega hemoglobina - samosvoje verzije tega proteina, ki jo telo sicer običajno neha proizvajati kmalu po rojstvu. Sledi mučna kemoterapija z busulfanom, da "požgejo" bolan kostni mozeg, nakaj sledi infuzija popravljenih celic in upanje, da se bodo pravilno namestile ter osnovale zdrav mozeg.

Vsaj v prvih dveh pacientih se je sedaj dolgotrajni trud poplačal. 20-letnica iz Nemčije, ki je trpela za beta talasemijo, od prejema terapije na začetku letošnjega leta ni več potrebovala krvne transfuzije, medtem ko jo je predtem prejemala šestnajstkrat letno. Skoraj ves hemoglobin v njeni krvi je odslej fetalni. Američanka Victoria Gray iz Nashvilla, ki je trpela za anemijo srpastih celic, ne čuti več bolečin, ki so jo dotlej vsaj trikrat letno za dlje časa spravile v bolnišnico. Pri njej je slaba polovica hemoglobina zarodnega.

Naslednja stopnja je širši eksperiment s 45 osebami po vsem svetu, snovalci pa še ne želijo določiti cene zdravila CTX001, ko bo dejansko prišlo na trg. Glede na to, da gre za enkraten poseg, ki ima posledice za vse življenje, bo bržkone podobna tisti Zolgensme - v rangu nekaj milijonov evrov. Tudi ni naključje, da sta se firmi ravno sedaj zganili z objavo: konkurenčno podjetje Bluebird je pred mesecem dni v Evropi pričelo s ponujanjem zdravila Zynteglo za opisane deformacije hemoglobina. Njihov preparat ne uporablja zarodnega hemoglobina ali metode CRISPR, temveč z deaktivirano inačico virusa HIV v celice prenese gen za izdelavo beta-globina. Postopek je torej malce enostavnejši kot pri CTX001, a ni stoodstotno učinkujoč - od 14 preizkusnih pacientov se trije nanj niso odzvali. Cena terapije Zynteglo je v EU 1,575 milijona evrov.

19 komentarjev

johanblond ::

"Slednje s pomočjo elektrošokov prepričajo"
to niso elektrošoki, uveljavljen izraz je elektorporacija, tako da "Slednje s pomočjo elektoporacije prepričajo"

mimogrede, tudi ljubljanski štromarji so precej aktivni na področju elektroporacije (Damijan Miklavčič s Fakultete za elektrotehniko Univerze v Ljubljani)

Aggressor ::

OK, sem popravil.
en CRISPR na dan odžene zdravnika stran

wechta ::

Samo tole s tako dragimi zdravili je skoraj huje kot da jih ni.. Če nimaš 1.5mio, niti nimaš šans da prideš do takšnega zneska trpiš dalje, čeprav veš da bi ti zdravilo full pomagalo. In vmes ali umreš ali pa dočakaš pocenitev..

c3p0 ::

Naj se torej čimprej postopki uradno sprejmejo in naj terapijo krije država, zato jo imamo.

Seveda se naj s časom, ko se pokrijejo stroški razvoja in pharma dobi svoj profit, postopki pocenijo.

gus5 ::

Glede na to, da gre za enkraten poseg, ki ima posledice za vse življenje, bo bržkone podobna tisti Zolgensme - v rangu nekaj milijonov evrov.
Cena terapije ne bo visoka zaradi stroškov terapije ali predhodnih raziskav, pač pa zato, ker gre za enkraten poseg; t. j. samo enkrat lahko zaračunajo in takrat maksimalno. Nobene 'nevidne roke' trga ni, le mono- oz. oligopolisti, ki postavljajo cene (price setters), in (v tem primeru) ljudje v stiski, ki nimajo nobene izbire, če želijo izboljšati svoje zdravstveno stanje.

nekikr ::

Ekonomija ni ravno tvoja močna plat? Ali matematika?

rabelj5 ::

rabimo piratebay za zdravila

nekikr ::

rabelj5 je izjavil:

rabimo piratebay za zdravila

Saj jih imamo, reče se jim generiki.

tikitoki ::

wechta je izjavil:

Samo tole s tako dragimi zdravili je skoraj huje kot da jih ni.. Če nimaš 1.5mio, niti nimaš šans da prideš do takšnega zneska trpiš dalje, čeprav veš da bi ti zdravilo full pomagalo. In vmes ali umreš ali pa dočakaš pocenitev..


Sam vprasanje casa, da se poceni. Boljse, da bo na voljo cez desetleje, k da ne bo nikoli. Se pa strinjam, da je svinjsko, ce s tem zivis. Sicer pa je veliko ljudi, ki trpijo zaradi nedostopnosti zdravstvenih storitev in napacnih diagnoz.

gus5 ::

gus5 je izjavil:

Glede na to, da gre za enkraten poseg, ki ima posledice za vse življenje, bo bržkone podobna tisti Zolgensme - v rangu nekaj milijonov evrov.
Cena terapije ne bo visoka zaradi stroškov terapije ali predhodnih raziskav, pač pa zato, ker gre za enkraten poseg; t. j. samo enkrat lahko zaračunajo in takrat maksimalno. Nobene 'nevidne roke' trga ni, le mono- oz. oligopolisti, ki postavljajo cene (price setters), in (v tem primeru) ljudje v stiski, ki nimajo nobene izbire, če želijo izboljšati svoje zdravstveno stanje.
Farmacevtske korporacije, ki razvijajo postopke zdravljenja z genetsko terapijo, vidijo težave, povezane z načinom plačila zdravljenja, v načinu delovanja zdravstveno-zavarovalniškega sistema (še zlasti v Evropi), ne v lastnem pohlepu. Pričakujejo, da bo kupnina za njihov/a 'one-off zdravila/postopek' poplačana takoj, tako rekoč v enem ('milijonskem') obroku, ne v več obrokih (npr. v mesečnih obrokih v razponu 5 let). Nekatere firme očitno raje umaknejo učinkovino s trga (npr. UniQure je umaknil Glybero), kot pristanejo na spremembo lastne poslovne 'filozofije'. Zaračunavanje visokih cen ni povezano toliko z višino raziskovalnih stroškov – npr. Spark Therapeutics je za razvoj postopka/zdravila za zdravljenje gensko pogojene okvare vida porabil 400 mio EUR; toliko lahko stane tudi razvoj nekaterih 'konvencionalnih' učinkovin –, prej s tem, da je 'trg premajhen' (redka bolezen = malo pacientov) in da 'one-off' metoda/lek ne dopušča dolgotrajne odvisnosti pacientov od produktov/storitev farmacevtskih podjetij in posledično tudi ne dolgotrajne eksploatacije pacientov.

Zgodovina sprememb…

  • spremenilo: gus5 ()

Matthai ::

wechta je izjavil:

Samo tole s tako dragimi zdravili je skoraj huje kot da jih ni.. Če nimaš 1.5mio, niti nimaš šans da prideš do takšnega zneska trpiš dalje, čeprav veš da bi ti zdravilo full pomagalo. In vmes ali umreš ali pa dočakaš pocenitev..

Ni res. To nikakor ni problem revnih posameznikov. To je problem "ropanja" javnega zdravstvenega sistema. Farmacevtska podjetja natančno vedo, da posameznik nima šans, da kupi tako zdravilo. Vedo pa tudi, da se bo ustvaril močan javni pritisk na javno zdravstvo, državo, da plača. In država seveda bo plačala. Ker če ne bodo politikom letele glave.

c3p0 je izjavil:

Naj se torej čimprej postopki uradno sprejmejo in naj terapijo krije država, zato jo imamo.

Točno tole se bo dogajalo. "Za to imamo državo."

Je res, da jo imamo za to. Ampak po drugi strani pa to ni opravičilo, da lahko pa ("imagnarna") država plača kakršnokoli ceno, ki si jo nekdo izmisli. S tem, da bo ta "nekdo" lepo izigraval davčno zakonodajo in še bolj bogatel na državni račun.

V bistvu gre tukaj za prelivanje javnega denarja v zasebne žepe. Če bi v te cene posegli z regulacijo in bi država farmacevtskim podjetjem plačevala manj, bi več denarja ostalo za infrastrukturo. Za ceste, železnice. Izobraževanje.

Tako da ne moremo kar preprosto reči "za to imamo državo" in zraven mirno pristati na kakršnokoli ceno, ki nam jo postavijo.

Povedano drugače - če se bo ta trend nadaljeval (in zagotovo se bo), bo treba v cene takšnih izdelkov poseči z regulacijo. Pa če se že gremo zaračunavanje na vsakem koraku, je pa tudi smiselno začeti širiti ideje, da naj zasebniki pošteno odkupijo vse, kar je bilo razvito z javnim denarjem... pa bomo videli če bodo cene še vedno tako visoke. 8-)

gus5 je izjavil:

prej s tem, da je 'trg premajhen' (redka bolezen = malo pacientov) in da 'one-off' metoda/lek ne dopušča dolgotrajne odvisnosti pacientov od produktov/storitev farmacevtskih podjetij in posledično tudi ne dolgotrajne eksploatacije pacientov.

Samo ne pozabit, da so EU in še nekatere druge države začele dajati bogate finančne vzpodbude za raziskave na področju redkih bolezni. Predvsem v okviru International Rare Diseases Research Consortiuma.

Kaj se je zgodilo - podjetja so začela preusmerjati raziskave od "navadnih" zdravil v redke bolezni, ker je bil tukaj boljši denar. Kar se pa pozablja je pa to, da je ta denar v bistvu javni denar. Zakaj potem ne bi zahtevali, da je tudi rezultat teh raziskav - javen? (Če pač ne bodo popustili in pričeli dajati bolj normalnih cen?)
All those moments will be lost in time, like tears in rain...
Time to die.

Zgodovina sprememb…

  • spremenil: Matthai ()

jype ::

nekikr je izjavil:

Saj jih imamo, reče se jim generiki.
Tebi pa ekonomija ni blizu?

rabelj5 ::

Ni res. To nikakor ni problem revnih posameznikov. To je problem "ropanja" javnega zdravstvenega sistema. Farmacevtska podjetja natančno vedo, da posameznik nima šans, da kupi tako zdravilo. Vedo pa tudi, da se bo ustvaril močan javni pritisk na javno zdravstvo, državo, da plača. In država seveda bo plačala. Ker če ne bodo politikom letele glave.


tukaj bi država mogla rečt, to boste prodali po tej pa tej ceni, če ne izgubite vse pravice od vseh vaših patentov in lahko vaša zdravila proizvaja kdor hoče

jernejl ::

Matthai je izjavil:

Je res, da jo imamo za to. Ampak po drugi strani pa to ni opravičilo, da lahko pa ("imagnarna") država plača kakršnokoli ceno, ki si jo nekdo izmisli.
Zakaj so potem ta zdravila tako poceni kot so, in ne 100x dražja? Če lahko postavijo poljubno ceno in jo država plača, potem najbrž ni razloga, da ne bi zaslužili še bistveno več?

nekikr ::

Je res, da jo imamo za to. Ampak po drugi strani pa to ni opravičilo, da lahko pa ("imagnarna") država plača kakršnokoli ceno, ki si jo nekdo izmisli.

Saj si tudi za vsa ostala zdravila in zdravljenja izmislijo ceno, ki je večja od stroška izdelave in razvoja (se pravi s profitom!!!!). Ampak, če za enega rakavega bolnika porabimo 5 milijonov skozi 10 letno zdravljenje je to ok, če neko drugo zdravilo pozdravi takoj in stane "samo" 1 milijon je pa to preveč in sprevrženo?

V bistvu gre tukaj za prelivanje javnega denarja v zasebne žepe. Če bi v te cene posegli z regulacijo in bi država farmacevtskim podjetjem plačevala manj, bi več denarja ostalo za infrastrukturo. Za ceste, železnice. Izobraževanje.

Ja. Ampak tako to gre v tej mafijski ureditvi, ki jo imamo. Vsak dan 3 nove novice o ropanju desetin in stotin milijonov, za nobeno ne veš več kot nekaj dni, ker jih je toliko. Ljudem pa ni mar in se s tem strinjajo. Jih pa moti, če jim kdo postavi radar, da ne morejo divjati. Takrat bi požgali celo Slovenijo. Milijarda tu in milijarda tam v žepe mafijske partije? No, to pa ni tako hudo, kajne?

Matthai ::

Ja saj. Če ljudje tega ne vidijo kot problem, potem naj bo pač tako. Jaz samo pravim, da so farmacevtske firme v tej niši zavohale denar in ga bodo hotele. Če jih ne bo nihče ustavil... nam pač paše, ane?
All those moments will be lost in time, like tears in rain...
Time to die.

nekikr ::

Se mi zdi, da je ljudem pač jasno, da se spremeniti ne da ničesar in zato so take debate samo za popestritev ob šanku. Tudi tistih nekaj politikov, ki so dejansko hoteli kaj narediti, je zelo hitro ugotovilo, da je sistem tako razvejan, da lahko zgolj ščijejo proti vetru, pa čeprav so imeli polno elana pred nastopom funkcije. V zdravstvu jim ne stojijo nasproti le neke osovražene korporacije brez obraza recimo, proti vsaki spremembi je tudi medicinska sestra, ki dobi še dve plači za dežuranje od doma, pa zdravnik, ki se na urgenci sprehaja z lončkom kave 5x od 5.30 do 10.30, medtem ko nas 5 gleda, zakaj so obdelali le dva v zadnjih 5 urah, osebja je pa dovolj. Pa.....

Po drugi strani se pa ljudje vedno bojijo sprememb, ker trenutno stanje ni tako slabo (za njih), da bi bili pripravljeni tvegati karkoli. Saj veš, če slučajno uredimo zdravstvo in prihranimo tiste 3 milijarde letno, potem bomo pa morda pogledali še kako delajo učitelji? Pa uradniki, da ne delajo na svojih projektih cele dneve med delovnim časom? Pa če s.p. prijavi vse prihodke itd. Ja, paše nam, ker ni tako slabo, da bi tvegali, da gremo na slabše. Obljuba o boljšem jutri je že plesniva parola, je povprečni a sigurni _danes_ zadovoljiv.

jype ::

nekikr je izjavil:

Se mi zdi, da je ljudem pač jasno, da se spremeniti ne da ničesar
Brez težav se reči spremeni, ampak ne, če je tvoja politična kariera zgrajena na drobtinicah od profitov tistih zasebnikov, ki molzejo javno blagajno.

nekikr ::

Ja, ja, seveda, tako enostavno je to, ampak vseeno še nikomur nikdar ni uspelo. To si prebral iz Grimmovih zbirk ali Disney repertoarja?


Vredno ogleda ...

TemaSporočilaOglediZadnje sporočilo
TemaSporočilaOglediZadnje sporočilo
»

Razvita nova različica metode CRISPR

Oddelek: Novice / Znanost in tehnologija
51660 (559) Markoff
»

Obeta se napredna terapija za zdravljenje kokainske odvisnosti

Oddelek: Novice / Znanost in tehnologija
444348 (2306) Aggressor
»

Genska terapija zdravi mišično distrofijo pri psih

Oddelek: Novice / Znanost in tehnologija
314446 (2856) Aggressor
»

Hranjenje matičnih celic

Oddelek: Loža
313521 (2907) Smrekar1
»

[referat - biologija] Srpasta celična anemija

Oddelek: Šola
51116 (1059) _marko

Več podobnih tem