Technology Review - Raziskovalci so objavili spodbudne rezultate prvega pilotskega zdravljenja krvnih bolezni z metodo CRISPR/Cas9, kar kaže potencial pristopa v neposrednem zdravljenju ljudi.

Medtem ko v Sloveniji čakamo, kako se bo fantič Kris odzval na zdravljenje z Zolgensmo, sta firmi CRISPR Therapeutics iz Švice in Vertex Pharmaceuticals iz ZDA objavili skupno poročilo o prvem pilotskem genskem zdravljenju dveh bolnic; ene z anemijo srpastih celic in druge z beta talasemijo. V obeh primerih gre za posledico okvare na genu za proizvodnjo hemoglobina. Posledično rdeče krvničke ne zmorejo prenašati toliko kisika kot sicer, hkrati pa se zaradi deformiranosti zapletajo v žilah, kar povzroča hude bolečine in poškodbe notranjih organov. Posebnost je, da so v tem primeru zdravniki uporabili razvpito metodo CRISPR/Cas9, ki s tem zgolj sedem let po nastanku (!) že prodira v zdravljenje ljudi.

Terapija ima delovno ime CTX001 in vsebuje zahteven postopek. Bolniku najprej vzamejo kri in v njej izolirajo...

Phys.org - Na Kalifornijski univerzi v Berkeleyju so potrdili ugibanja, da je nedolgo tega odkriti encim CasX primeren za genski inženiring v človeških celicah - in da bo bržkone uporabnejši od trenutno najbolj razvpitega Cas9.

Tudi tisti, ki ne spremljajo moderne biotehnologije, se v zadnjem času stežka izognejo objavam o metodi CRISPRS/Cas9, najbolj vročem pristopu genskega inženiringa, ki obljublja odpornejšo zelenjavo, domače živali brez degenerativnih bolezni in sem ter tja kakšnega odpadniškega kitajskega znanstvenika. Kratica CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) označuje posebne sekvence v zapisu DNK, ki usmerjajo nekatere encime pri njegovem urejanju. Prav ti encimi, splošno označeni s Cas (za...

theguardian.com - Raziskovalci s Čikaške univerze so na miših uspešno zaključili testiranje terapije za zdravljenje odvisnosti od kokaina s pomočjo genskega inženiringa in matičnih celic.

Trenutno medicina še ne pozna zdravila, ki bi lajšalo zasvojenost s kokainom, kakor tudi ne substance, ki bi pomagala pri akutnem predoziranju. Droga namreč, podobno kot heroin, spremeni delovanje živčnih prenašalcev v možganih, zaradi česar so posledice uživanja tako trdovratne. Smo pa že pred desetletji odkrili, da je encim butirilholinesteraza (BChE) sposoben kokain neškodljivo razgraditi, čeprav ga je v krvi premalo, da bi imel resen vpliv pri uživanju droge.

Znanstveniki v Chicagu so najprej skonstruirali novo verzijo encima BChE, ki je več kot štiritisočkrat učinkovitejša...

Technology Review -

Na Univerzi v Teksasu so predstavili bistven napredek genske terapije za zdravljenje Duchennove mišične distrofije, saj so dosegli "vsesplošno popravilo" mišičnih celic pri laboratorijskih psih.

Ozadje: Genski inženiring za zdravljenje okvar dednega zapisa pri ljudeh prehaja iz znanstvene fantastike v realnost. Uspehe že beležijo pri poskusnih terapijah za redke krvne bolezni, dočim je lansko jesen čezlužni Food and Drug Administration odobril zdravljenje dedne vrste slepote. Toda za najbolj udaren cilj prve generacije takšnih zdravil velja mišična distrofija: skupina bolezni, pri kateri propada skeletno mišičje, zaradi česar bolniki postanejo nepokretni in sčasoma umrejo zaradi odpovedi srca ali dihal.

Za obolenje so odgovorne mutacije gena, ki nosi zapis...

Slo-Tech - Ameriško-korejska ekipa raziskovalcev je uspešno izvedla postopek prenosa genskega materiala iz celice odraslega človeka v neoplojeno jajčno celico, ki se je nato po električni aktivaciji začela deliti. Na ta način so leta 1996 klonirali najbolj znano ovco Dolly na svetu, za ljudi pa je ta postopek uporaben zlasti za gojenje nadomestnih tkiv, ne za kloniranje celotnih posameznikov. O postopku pišejo v Cell Stem Cell.

Enak postopek je priznana skupina Mitalipova z Univerze v Oregonu izvedla lani (članek, erratum), a z bistveno razliko, da so genski material pridobili iz fetusov. Letos pa je ta ista ekipa enako dosegla s celicami iz odraslih miši. Nove raziskave pa dokazujejo, da starost darovalca DNK ni toliko pomembna,...

Nature - Berite tudi nadaljevanje: Z letošnjima člankoma o matičnih celicah je nekaj hudo narobe.

Japonski znanstveniki so odkrili revolucionarno metodo za pridobivanje matičnih celic iz odraslih celic, o čemer so ta teden objavili dva članka v Nature. Iz odraslih mišjih celic so z gojenjem v neprijaznem okolju dobili matične celice, ki so se bile v zarodku sposobne razviti v vsa različna tkiva.

Kratka osvežitev biologije. Vse človeške celice (razen odraslih rdečih krvničk, ki izgubijo jedro) nosijo enak dedni zapis v obliki DNK. Toda odvisno od lokalnih potreb so se celice razvile v različna tkiva, tako da so v vsaki vrsti celic aktivni drugi geni. Matične celice so nediferencirane celice, ki...

Slo-Tech - Začel se je teden razglasitev prejemnikov Nobelovih nagrad in tradicionalno je prva Nobelova nagrada za medicino. Letošnjo nagrado prejmeta britanski biolog John B. Gurdon in japonski zdravnik Shinya Yamanaka za odkritje, da lahko diferencirane somatske celice spremenimo nazaj v pluripotentne matične celice, je danes objavila Švedska kraljeva akademija znanosti.

Doslej je namreč veljalo, da se lahko v katerokoli celico našega organizma razvijejo le pluripotentne matične celice; ko pa dozorijo, to sposobnost izgubijo. Gurdon in Yamanaka sta ločeno pokazala, da to ne drži. Tudi zrele celice se lahko pod ustreznimi pogoji spremenijo nazaj v matične celice, ki se potem morejo diferencirati v celice poljubnega tkiva.

...

Slo-Tech - Raziskovalci z UCLA so dosegli pomemben mejnik v iskanju zdravila proti HIV-u, ki se raziskovalcem izmika že polna tri desetletja. V praksi so demonstrirali, da lahko z gensko modifikacijo matičnih krvotvornih celic vzgojimo celice imunskega sistema, ki so namenjene uničenju HIV-a in tako znatno okrepimo imunski odgovor na okužbo s HIV-om. Za zdaj sicer v - miših.

Mnogokrat beremo, da je HIV oziroma njegova posledica AIDS neozdravljiv, ker ga imunski sistem ne zazna in zato lahko neovirano počne škodo po telesu. To ne drži. V akutnem stadiju bolezni, ki nastopi šele nekaj tednov po okužbi (zato so tudi testi okuženosti v prvih tednih po izpostavljenosti lažno negativni!), se v telesu izvede obsežen odgovor, v katerem se...