Slo-Tech - V petek je ameriška Uprava za hrano in zdravila (FDA) odobrila terapijo Casgevy, ki se uporablja zdravljenje anemije srpastih celic. To je prvo odobreno zdravilo, ki uporablja moderno tehnologijo genskih škarij CRISPR, za kar je bila leta 2020 podeljena Nobelova nagrada. Tehnologijo so že večkrat pilotno uporabili za zdravljenje te bolezni.

Gre za skupinsko genetskih motenj, ki se izražajo kot sprememba oblike rdečih krvničk (eritrocitev), kadar oddajo kisik v tkiva. Deokseginirani eritrociti dobijo značilno srpasto obliko, ki spominja na polmesec. Takšne celice ne morejo delovati pravilno in imajo krajšo življenjsko dobo - le 20 dni namesto 120 dni, saj vsebujejo okvarjeni hemoglobin S, ki sicer veže kisik. Molekule hemoglobina S se zaradi hidrofobnih interakcij zlepljajo, zmanjša se njegova topnost, netopnosti skupski pa preprečujejo normalen pretok krvi v kapilarah. Celice z okvarjenim hemoglobinom so tudi fizično manj gladke, zato teže potujejo po krvožilju. Kombinacija...

Slo-Tech - Čeprav HIV ni več smrtna obsodba, za veliko večino ljudi velja, da je bolezen neozdravljiva, dasiravno z modernimi koktajli zdravil živijo normalno. Vsaj peterici ljudi pa so virus v resnici uspeli odstraniti. Po Timothyju Rayu Brownu (berlinski bolnik) iz leta 2007, londonskemu bolniku in dvema bolnikoma iz ZDA je peti uspešni primer iz nemškega Düsseldorfa, o čemer poročajo v Nature Medicine. HIV so ozdravili pri sedaj 53-letnem moškemu z univerzitetnega kliničnega centra Düsseldorf.

Da je moški zelo verjetno ozdravljen, so znanstveniki poročali že leta 2019 na konferenci, štiri leta pozneje pa so potrdili, da tudi po daljšem prenehanju jemanja zdravil virusa še vedno ni možno zaznati. Z modernimi zdravili je možno koncentracijo virusa v telesnih tekočinah znižati do nezaznavnosti, a se ob ukinitvi zdravljenja vrne. Dosedanje ozdravitve so terjale ekstremne posege, ki jih niso izvajali zavoljo zdravljenja HIV-a, temveč je bil to stranski učinek.

Pri presaditvi matičnih celic iz...

BBC - Po berlinskem bolniku leta 2007 (Timothy Ray Brown) in londonskem bolniku pred tremi leti (Adam Castillejo) so v ZDA pri tretjem bolniku na svetu potrjeno odpravili HIV. Kot prva ženska je Američanka srednjih let uspela očistiti HIV iz svojega telesa. Bolnico, ki je imela diagnosticirano levkemijo, je ozdravila presaditev matičnih celic darovalca, ki ima naravno imunost proti HIV-u. O dosežku so znanstveniki poročali na konferenci v Denverju. Nepotrjenih primerov je bilo sicer v zgodovini še nekaj več.

Bolnici so leta 2013 potrdili okužbo s HIV-om. To dandanes ni več smrtna obsodba, saj koktajli protivirusnih zdravil omogočajo praktično normalno kvaliteto življenja. Štiri leta pozneje so jo diagnosticirali še z levkemijo, kar pa je bilo ključno pri ozdravitvi HIV-a. Doslej so bile vse ozdravitve povezave s presaditvami kostnega mozga, kar je preveč tvegan postopek, da bi ga uporabljali kot terapijo proti HIV-u. Če pa je postopek potreben zaradi kakšne druge bolezni, pa se seveda...

Science Magazine - Ameriška administracija je po nareku predsednika Trumpa ukinila raziskave na fetalnih tkivih v okviru državnih laboratorijev, zunanje z državnim financiranjem pa podvrgla zamudnemu postopku dodatnega potrjevanja. Ukrep, ki je bil sprožen zaradi ugajanja nasprotnikom splava, bo imel negativne posledice za raziskave, ki so doslej življenje rešile velikemu številu bolnikov.

Fetalna tkiva pridobivamo iz splavljenih plodov in so ključni element mnogih raziskav v medicini. Z njimi smo se dokopali do spoznanj v dinamiki virusov HIV in Zika, hepatitisov B in C, diabetesa pa razvojnih, degenerativnih in očesnih bolezni, ključno je bilo pri nastanku cepiva proti otroški paralizi. Njegova vrednost v času bliskovitega napredka v regenerativni medicini in rabi matičnih...

Nature - Ameriški strokovnjaki so z eksperimentalno gensko terapijo pri osmih otrocih pozdravili sindrom hude kombinirane imunske pomanjkljivosti, ki ga doslej drugače kot s presajanjem kostnega mozga nismo znali zdraviti. Dogodek označuje eno najuspešnejših genskih terapij doslej.

Sindrom hude kombinirane imunske pomanjkljivosti (severe combined immunodeficiency ali SCID) je resna genska okvara imunskega sistema, pri kateri telo ne proizvaja belih krvničk. Posledično večina bolnikov že v prvih letih življenja podleže najbolj običajnim boleznim, kot je prehlad, če se jih takoj ne zapre v nadzorovano sterilno okolje, zaradi česar se jih je prijela oznaka "bubble babies". Še posebno težka je inačica X1, kjer je okvarjen gen IL2RG...

Nature - V Pittsburgu se je skotila zdrava opica vrste makak, ki so jo spočeli z rabo semena, pridobljenega iz testisnega tkiva, ki je bilo zamrznjeno in nato presajeno nazaj v očeta.

Kemoterapija in obsevanje, ki sta najbolj razširjeni metodi za zdravljenje rakavih obolenj, paciente mnogokrat sterilizirata. Če hoče bolnik še imeti biološke otroke, mora pred terapijami shraniti svoje spolne celice za uporabo v prihodnosti. To pa je resen problem pri otrocih, kjer se tkiva za njihovo izdelavo sploh še niso razvila, terapije pa z uničenjem matičnih celic dostikrat prekinejo njihov nastanek - približno trideset odstotkov dečkov, ki preživijo zdravljenje raka, je neplodnih. Pri ženskah smo pred leti...

Slo-Tech - Po berlinskem in londonskem pacientu imamo zelo verjetno še düsseldorfskega. Na konferenci o retrovirusih in oportunističnih infekcijah v Seattlu so predstavili medicinski primer bolnika iz Düsseldorfa, ki je bil okužen s HIV in tudi tri mesece po prenehanju jemanja zdravil nima zaznavnih koncentracij virusa v telesu. Tudi tretji bolnik je bil ozdravljen na enak način, in sicer s presaditvijo kostnega mozga od darovalca, ki ima posebno mutacijo, zaradi katere večina sevov HIV-a ne more napasti njegovih belih krvničk.

Več kot tri mesece po koncu tretmaja s protivirusnimi zdravili omenjeni posameznik v vzorcu tkiva iz črevesja in limfnih vozlov ni imel zaznavnih količina virusa. To je sicer še nekoliko zgodaj, a kot kaže,...

Slo-Tech - Čeprav HIV ne velja več za smrtno obsodbo, saj z jemanjem protivirusnih zdravil okuženi živijo skoraj normalno dolgo, pa okužbe ne moremo ozdraviti. Edini, ki je bil potrjeno okužen s HIV in kasneje popolnoma pozdravljen,...

Washington Post - Čudežna ozdravitev novorojenčka iz Mississippija, ki je veljala za eno izmed štirih dokumentiranih ozdravitev HIV-a in edino, kjer ni šlo za presaditev kostnega mozga, se je izkazala kot neuspešna. Sedaj štiriletna deklica, ki se je rodila z virusom HIV okuženi materi, je spet pozitivna na HIV.

O primeru smo se zelo obširno razpisali že lani, zato le na kratko povzemimo. Čeprav je prenos HIV z okužene matere na otroka ob uživanju primernih zdravil zelo malo verjeten - tipično okrog odstotka - mnogo mater zdravil ne jemlje. Deklica iz Mississippija se je rodila materi, ki je bila tako pozno diagnosticirana, da ni jemala zdravil pred porodom. Deklica je takoj po porodu začela...

Nature - Na konferenci o AIDS-u, ki te dni poteka v malezijskem Kuala Lumpurju, so predstavili nova primera praktične ozdravitve HIV-a. Bostonska pacienta, kot ju imenujejo, sta že več kot leto dni brez zaznavnih količin virusa HIV v telesu, čeprav sta bila nedvomno okužena.

Prvi človek, ki so mu potrjeno ozdravili HIV, je berlinski pacient oziroma Timothy Ray Brown, ki mu je HIV uničil vse T-celice imunskega sistema. Presadili so mu kostni mozeg darovalca, ki je imel mutirani gen CCR5. Nove celice, ki jih je kostni mozeg tvoril, so imele zaradi mutacije spremenjen protein CCR5 na površini levkocitov T. Sev HIV-a, ki ga je imel berlinski pacient, se pripenja prav prek tega proteina, zato...

Slo-Tech - Včeraj so svetovni mediji povzeli novico, da so znanstveniki v ZDA uspeli ozdraviti HIV pri dve in pol leti starem otroku, kar je drugi dokumentirani primer ozdravitve v zgodovini. Za razliko od nekaterih drugih znanstvenih odkritij so to pot tako znanstveniki in mediji izjemno previdni pri napovedih, kaj to pomeni za prihodnje spopadanje z boleznijo, saj pravzaprav nikomur ni jasno, kaj točno se je zgodilo. To so razlogi, da si podrobneje pogledamo najnovejšo ozdravitev, njeno biokemijsko ozadje in kaj to pomeni.

Za začetek nekaj statistike. Novorojenčki se lahko okužijo s HIV-om med nosečnostjo (virus prehaja čez placento), pri porodu ali ob dojenju, če je mati okužena z...

MSNBC - V poplavi "revolucionarnih novosti" imamo praviloma vsak teden novo revolucionarno baterijo, sončno celico, čudežni tranzistor pa tudi zdravilo proti raku, ki se ga neslednji teden ne spomni nihče več.

Tokrat je stvar videti malce bolj resna. Na Pensilvansijski univerzi so pod vodstvom dr. Carla June v klinični raziskavi uspeli doseči drastičen napredek pri zdravljenju kronične limfocitne levkemije (CLL) pri pacientih v zadnjem stadiju bolezni. Omenjeno bolezen je mogoče zdraviti z agresivno kemoterapijo, dokončno ozdravljiva pa je samo s presaditvijo kostnega mozga, ki pa pogostokrat ni mogoča.

Zdravilo deluje s pomočjo spremenjenega virusa HIV. Pacientu najprej odvzamejo nekaj belih krvničk, ki jih "okužijo" z genetsko spremenjenim virusom HIV. Bele krvničke nato izven pacienta razmnožijo, nato pa jih pacientu vbrizgajo nazaj. Spremenjene bele krvne celice imajo zmožnost zaznave in uničenja rakavih celic, vsaka celica pa se lahko razmnoži do okrog 1000 primerkov.

Ena sama...