Klinične študije zdravil

Upam, da mi bodo tukaj farmacevti S-Ta lahko pomagali...

Zanima me namreč kaj vse spada pod klinične študije za določena zdravila.
Torej kaj vse se testira.

Ali se kot rezultat dobi zdravilo, ki ima specifikacije npr:
- deluje pri 80% pacientov
- pri 40 % ima stranske učlinke v obliki xy
- pri 20% pacientov pa ne deluje

Se testira ekspresija genov, sam genotip?
Skratka, zanima me kaj vse se testira za neko bolezen. Vem, da te 4.faze ni v Sloveniji, ampak zagotovo kdo ve kaj več o tem...

Če pa ne, bom pa googlal :)

hvala in lp

google -> FDA, EMEA guides for clinical studies

Maria

Hvala obema, ampak ne zanimajo me toliko vse podrobnosti.

Vem, da pri zdravilih za raka gre smer v namenska zdravila - torej gledajo ekspresijske vzorce(transkiptom) in tako določajo katero zdravio bi bilo ustrezno za določenega pacienta.
Da bi pa kdo enako delal z genomom pa še nisem zasledil. Čeprav sta oboja zelo povezana.

Faza I:farmakokinetika, odmerjanje, toksičnost (malo zdravih prostovoljcev)
Faza II:učinkovitost, varnost (okrog 100 bolnikov)
Faza III:“registracijska”, multicentrična, kontrolirana, randomizirana (okrog 5000 bolnikov)
Faza IV: postregistracijska, “marketinška” (ko je zdravilo že v prodaja, farmakovigilanca)

Kako recimo zgledajo rezultati:

Zdravilo A zmanjša število dogodkov za xx%.

RRR: relativno zmanjšanje tveganja
ARR: absolutno zmanjšanje tveganja

1. testna skupina: 1,5%, kontrolna skupina: 2,0 %
RRR: 25% ARR: 0,5 %
2. testna skupina: 30%, kontrolna skupina: 40 %
RRR: 25% ARR: 10%

NNT –klinična učinkovitost NNT - number needed to treat, NNT se enkrat
NNT = 1/ARR

1. testna skupina: 1,5%, kontrolna skupina: 2,0 %
RRR: 25%ARR: 0,5%NNT: 200

2. testna skupina: 30%, kontrolna skupina: 40 %
RRR: 25%ARR: 10%NNT: 10


Če si kaj takšnega mislil.

Sej to je namen teh studij. Proizvajalec mora sam poskrbeti da razume delovanje nekega zdravila dovolj dobro, da lahko potem s tem zdravilom izvede vse teste in priskrbi vse podatke, ki jih regulatorna telesa rabijo da izdajo dovoljenje za promet. Njim je vseeno ce paracetamol inhibira cox ali pa ce so v njem majhni skratki ki gasijo vrocino, pomembno je da dokazes (po njihovih normativih) da je tvoj produkt, ucinkovit in varen.

Mehanizme delovanja študirajo podjetja sama, niso zahtevana v kliničnih študijah.
Pri nas na farmaciji se, kot je že antonija povedal, stalno ponavlja: varnost, kakovost, učinkovitost.

Klinične študije so tako ali tako en največjih stroškov pri registraciji novega zdravila, noben si ne želi še dodatnih.

Nisem tega mislil.

Se posipam pepelom:) Saj sem si mislo, da tako zmotnega mišljenja ne moreš imeti.

Pri raku so stvari malo bolj specifične, kot pa večini drugih zdravil. Recimo zdravilo Herceptin (učinkovina trastuzumab) se uporablja za zdravljenje raka na dojki. Trastuzumab so monoklonska protitelesa, ki se vežejo na HER2 receptor na rakavi celici. To je zelo specifično in samo oseba, ki razvije te receptorje, je lahko zdravljena s herceptinom. Ostale bolnice, ki pa imajo rak dojk, vendar ne zgoraj zahtevane oblike, pa ne profitirajo nič od zgornje terapije. Samo to se vse ugotovi v razvoju zdravila in ne v klinični študiji.

Pri zdravilih nasplošno pa stanj, kot je zgoraj, ni. Vsi imamo H1, H2 receptorje, alfa1, alfa2, beta1, beta2, beta3, cox-1, cox-2, hmg-reduktazo... Mogoče imajo nekatere populacije podtipe receptorjev, na katere učinkovine boljše delujejo, ampak v glavnem ne (če kdo ve boljše, me naj prosim popravi). Tako da se firmam niti slučajno ne da delati še dodatnih raziskav v okviru kliničnih študij, saj itak že preveč stanejo.


Mogoče še to, denar je velik problam. Vendar, problem so tudi razne metode, ki pokažejo, če bo nekatero zdravilo pri tebi boljše delovalo al ne. Saj so že optimirane, ampak recimo če traja, kakšne 3 dni, da daš kri, izolirajo dna, zrežejo tvojo dna na nekaterih mestih, naredijo elektroforezo, naredijo blotting in z kako sondo določijo specifično zaporedje, je to enostavno predrago in predolgo traja. Na celotni populaciji je to ogromno dela, ni dovolj laboratorijev pomoje.
Ko pa bo kaka čudna metoda, kjer boš dal kapljico krvi in boš v sekundi dobil tvojo dna strukturo, pa bo fajn.

Več pa ti ne upam povedati o specifičnem predpisovanju vsakemu posebej, ker nisem imel tega izbirnega predmeta. Govorim bolj na splošno. In možno je, da sem ponekod močno brcnil v temo in bi bilo zaželeno, če bi me tam kdo popravil. Če te zanima več, poglej malo pod farmakogenomiko na forum študentov farmacije, pod študijsko gradivo.

Ostalo pa smo ti odgovorili?

Ne vem, če ti to kaj koristi?

Maria

Iz zgornjega linka.

In genetics, a biomarker (identified as genetic marker) is a fragment of DNA sequence that causes disease or is associated with susceptibility to disease.

To je nastavek za bodoče zdravljenje za potrebe posameznikov.

Maria

Glavna ideja za principom zdravljenje za potrebe posameznikov je preventivno zdravljenje (tudi več let, preden bolezen sploh nastopi).

Nagnenje je seveda gensko pogojeno in preko tega tudi identificirano. Pogosto tudi pri nekaj mmHg višjem krvnem tlaku.

Maria