STAT - Ameriška Uprava za prehrano in zdravila (FDA) je za uporabo potrdila Novartisovo gensko terapijo Zolgensma za zdravljenje spinalne mišične atrofije tipa 1 pri dojenčkih. S ceno preko dveh milijonov dolarjev gre za najdražjo enkratno dozo zdravila doslej.

Genske terapije in vivo naposled prehajajo iz dolgotrajnih razvojnih postopkov v uporabo. Po tem, ko je ameriška FDA predlani potrdila prvo takšno zdravilo Luxturna, za zdravljenje dednega očesnega obolenja, je pred dnevi sledilo drugo - Zolgensma, za spinalno mišično atrofijo (SMA). Ta dedna bolezen se prenaša z okvarjenim genom SMN1, ki nosi zapis za protein SMN, ključen v celicah motoričnega živčevja. Ljudjem z okvarjenim genom začno nevroni propadati in odvisno od tega, v katerem življenjskem obdobju se...

Nature - Ameriški strokovnjaki so z eksperimentalno gensko terapijo pri osmih otrocih pozdravili sindrom hude kombinirane imunske pomanjkljivosti, ki ga doslej drugače kot s presajanjem kostnega mozga nismo znali zdraviti. Dogodek označuje eno najuspešnejših genskih terapij doslej.

Sindrom hude kombinirane imunske pomanjkljivosti (severe combined immunodeficiency ali SCID) je resna genska okvara imunskega sistema, pri kateri telo ne proizvaja belih krvničk. Posledično večina bolnikov že v prvih letih življenja podleže najbolj običajnim boleznim, kot je prehlad, če se jih takoj ne zapre v nadzorovano sterilno okolje, zaradi česar se jih je prijela oznaka "bubble babies". Še posebno težka je inačica X1, kjer je okvarjen gen IL2RG...

CNN - Ameriški Zvezni urad za prehrano in zdravila (FDA) je v javni objavi opozoril, da še ni dokazov, da bi infuzije krvne plazme mladih donorjev pri starejših ljudeh zavirale staranje ali pomagale pri zdravljenju degeneracijskih bolezni. S tem so se strokovnjaki uradno odzvali na vse večjo razširjenost tovrstnih terapij na zasebnih klinikah.

Bliskovit napredek medicinske znanosti je v zadnjih desetletjih vzbudil upanje, da bo človek naposled kmalu znal zavirati staranje in podaljševati življenjsko dobo. To nam trenutno še ne uspeva, saj se je pokazalo, da staranje sestavlja velika množica degeneracijskih procesov, za katere ne obstajajo preprosti načini zdravljenja. Toda to ni preprečilo zdravnikom dvomljive moralne orientacije, da ne bi izkoriščali upanja starejše...

Technology Review -

Na Univerzi v Teksasu so predstavili bistven napredek genske terapije za zdravljenje Duchennove mišične distrofije, saj so dosegli "vsesplošno popravilo" mišičnih celic pri laboratorijskih psih.

Ozadje: Genski inženiring za zdravljenje okvar dednega zapisa pri ljudeh prehaja iz znanstvene fantastike v realnost. Uspehe že beležijo pri poskusnih terapijah za redke krvne bolezni, dočim je lansko jesen čezlužni Food and Drug Administration odobril zdravljenje dedne vrste slepote. Toda za najbolj udaren cilj prve generacije takšnih zdravil velja mišična distrofija: skupina bolezni, pri kateri propada skeletno mišičje, zaradi česar bolniki postanejo nepokretni in sčasoma umrejo zaradi odpovedi srca ali dihal.

Za obolenje so odgovorne mutacije gena, ki nosi zapis...

Slo-Tech - Včeraj so svetovni mediji povzeli novico, da so znanstveniki v ZDA uspeli ozdraviti HIV pri dve in pol leti starem otroku, kar je drugi dokumentirani primer ozdravitve v zgodovini. Za razliko od nekaterih drugih znanstvenih odkritij so to pot tako znanstveniki in mediji izjemno previdni pri napovedih, kaj to pomeni za prihodnje spopadanje z boleznijo, saj pravzaprav nikomur ni jasno, kaj točno se je zgodilo. To so razlogi, da si podrobneje pogledamo najnovejšo ozdravitev, njeno biokemijsko ozadje in kaj to pomeni.

Za začetek nekaj statistike. Novorojenčki se lahko okužijo s HIV-om med nosečnostjo (virus prehaja čez placento), pri porodu ali ob dojenju, če je mati okužena z...

Slo-Tech - Rak, ki ga nekateri primerjajo s kugo modernega časa, je pravzaprav oznaka za ogromno množico različnih obolenj, ki jih združuje ena skupna lastnost. Zaradi različnih razlogov se v določenem tipu celic v telesu zgodi mutacija, zaradi katere celice prenehajo opravljati svojo funkcijo in se začnejo nenadzorovano deliti. Na ta način porabljajo energijo in hranilne snovi v telesu in izrivajo zdrave celice, zaradi česar je nezdravljena bolezen smrtna. Vzroki za mutacije so nadvse različni, prav tako pa so različne metode zdravljenje. Klasične metode so kirurška odstranitev malignega tkiva, njegovo obsevanje in kemoterapija. V vseh primerih poizkušamo iz telesa odstraniti ali ubiti rakave celice, pri čemer se kolateralni škodi na zdravih celicah ne moremo izogniti; stranski...