Nov uspešen test genskega inženiringa za odpravo dednih bolezni
vir: STAT
STAT - Znanstveniki iz Pennsylvanie so gensko modificirali mišji zarodek iz maternice in pozdravili resno dedno bolezen.
Tirozinemija tipa 1 je dedna bolezen, pri kateri telo ne zna presnavljati aminokisline tirozin, zato se ta začne kopičiti v njem že mesec dni pred rojstvom. To naposled pri dojenčkih povzroči zastrupitev in odpoved jeter. Na Pennsylvanski univerzi v Philadelphiji so se lotili postopka na brejih miših: zarodke so vzeli iz maternice, jim v jetra vbrizgali učinkovino za spremembo dednega zapisa na osnovi tehnologije CRISPR/Cas9 in jih posadili nazaj v mater. Več mesecev po rojstvu miške niso kazale znakov bolezni - čeprav so naknadni testi pokazali, da je poseg spremenil DNK v le okrog petnajstih odstotkih jetrnih celic.
To odpira pot do...
Tirozinemija tipa 1 je dedna bolezen, pri kateri telo ne zna presnavljati aminokisline tirozin, zato se ta začne kopičiti v njem že mesec dni pred rojstvom. To naposled pri dojenčkih povzroči zastrupitev in odpoved jeter. Na Pennsylvanski univerzi v Philadelphiji so se lotili postopka na brejih miših: zarodke so vzeli iz maternice, jim v jetra vbrizgali učinkovino za spremembo dednega zapisa na osnovi tehnologije CRISPR/Cas9 in jih posadili nazaj v mater. Več mesecev po rojstvu miške niso kazale znakov bolezni - čeprav so naknadni testi pokazali, da je poseg spremenil DNK v le okrog petnajstih odstotkih jetrnih celic.
To odpira pot do...