» »

Optogenetika zdravi slepoto

Optogenetika zdravi slepoto

vir: Nature
Nature - Francoskim raziskovalcem je uspela prelomna demonstracija rabe optogenetike za zdravljenje človeških bolezni: testnemu pacientu, ki je bil popolnoma slep, so z gensko terapijo za silo povrnili vid.

Optogenetika je prijem, pri katerem živčnim celicam z genskim inženiringom dodamo beljakovine, občutljive na svetlobo, in s tem dosežemo, da se nevroni prožijo ob svetlobnih dražljajih. Gre za eno modernejših tehnologij, saj so jo iznašli leta 2005. Zaradi velikega potenciala se je hitro razširila po raziskovalnih ustanovah, kjer jo v glavnem uporabljajo za to, da laboratorijskim živalim dodajajo nov informacijski kanal. Tako je na primer ta mesec prispela študija, v kateri so s svetlobnimi pulzi miškam spreminjali družabno vedenje. Pred leti pa je pozornost pritegnil poskus z mutantskimi kiborškimi kačjimi pastirji, ki so jih upravljali na način, da so jim pritrdili krmilni strojni nahrbtnik, ki je doziral svetlobne puzle v njihovo z genskim inženiringom modificirano živčevje.

Po poldrugem desetletju se iznajdba naposled pričenja uporabljati na ljudeh. Pariško biotehnološko podjetje GenSight Biologics je leta 2018 pričelo s kliničnim eksperimentom rabe optogenetike pri zdravljenju pigmentoznega retinitisa. Gre za dedno bolezen, ki povzroča odmiranje fotoreceptorjev, torej čepkov in paličic v očesni mrežnici, kar lahko povzroči tudi popolno trajno slepoto. Terapija odmrle celice povsem obide in se osredotoči na naslednji člen v signalnem procesu: retinalne ganglijske celice, ki običajno pobirajo signale iz fotoreceptorjev in jih prenašajo naprej v možgane. Tokrat so jim z virusnim vektorjem dodali genski zapis za beljakovino iz skupine mikrobnih rodopsinov, ki sicer izvira iz alg in je občutljiva na svetlobo jantarne barve.

Da bi torej ljudje po takšni terapiji lahko karkoli videli, morajo kot prvo uporabljati še dodatne naočnike, ki posneto dogajanje prevedejo v primerno svetlobo in sliko projicirajo na gensko spremenjen odsek očesa za mrežnico. Nato je pri doslej edinem pacientu s končano terapijo sledilo še večmesečno privajanje. Gre za še neidentificiranega 58-letnika iz Bretanje, ki je že skoraj 40 let popolnoma slep. Po dveletnem procesu zdravljenja lahko danes skozi neke sorte monokromatsko sliko prepozna večje predmete na mizi, tudi v gibanju, in vidi zebro na prehodu za pešce, ne zmore pa še prepoznavati človeških obrazov. Rezultati so popisani v članku v Nature Medicine.

GenSight Biologics je ustanovila skupina raziskovalcev, ki so se na univerzi v Baslu leta 2010 na miših lotili prvih eksperimentov z optogenetiko za zdravljenje slepote. V istem projektu kot neimenovani Francoz je leta 2019 s terapijo pričela še šesterica udeležencev, a zaradi tegob s koronavirusom se je proces zavlekel. Tako bomo še kako leto čakali, da vidimo, ali je prijem v resnici uporaben na širši populaciji. Francozi sicer niso edini, ki raziskujejo v tej smeri; večja projekta imata tudi švicarski velikan Novartis in nemško podjetje Bionic Sight.

5 komentarjev

gus5 ::

Po dveletnem procesu zdravljenja lahko danes skozi neke sorte monokromatsko sliko prepozna večje predmete na mizi, tudi v gibanju, in vidi zebro na prehodu za pešce, ne zmore pa še prepoznavati človeških obrazov.
Čepnice treh različnih tipov energijo svetlobe spremenijo v različne elektro-kemične signale in jih posredujejo ganglijskim celicam mrežnice. Te "zakodirajo" prejete vidne informacije, jih prek vidnega živca posredujejo v talamus in nato v primarno vidno skorjo v korteksu zatilnega režnja možganov. Vizualna informacija od ganglijskih celic do zatilnega korteksa potuje po treh poteh: po magnocelularni poti se prevajajo predvsem informacije o gibanju in svetlobnih kontrastih, po parvocelularni in koniocelularni poti pa "barvne" informacije. V članku omenjeni pacient zazna objekte, tudi gibanje; kakšne pa so barve, ki jih lahko ustvarijo njegovi možgani, če svetlobni dražljaji "preskočijo" čepnice?

Aggressor ::

Slika je črno-bela; verjetno so se možgani tudi deloma prilagodili, čeprav je v več povzetkih omenjeno, da naj bi signal načeloma potoval po istih poteh kot pri zdravem očesu. Najbolje, da se dokoplješ do celotnega originalnega članka.
en CRISPR na dan odžene zdravnika stran

Markoff ::

Odlična novica. Morda še ne bomo kmalu imeli warp drive-a, a Geordi LaForge ne bo potreboval VISORja!
Antifašizem je danes poslednje pribežališče ničvredneža, je ideologija ničesar
in neizprosen boj proti neobstoječemu sovražniku - v zameno za državni denar
in neprofitno najemno stanovanje v središču Ljubljane. -- Tomaž Štih, 2021

stroj66684 ::

Tukaj imam pripombo. Ta bolezen se v slovenščini napiše pigmentna retinopatija in ne pigmentoznega retinitisa. Bolezen je pretežno genetska, mogoče je dedna. Ampak zaenkrat jo uvrščajo kot genetska.

Phantomeye ::

stroj66684 je izjavil:

Tukaj imam pripombo. Ta bolezen se v slovenščini napiše pigmentna retinopatija in ne pigmentoznega retinitisa. Bolezen je pretežno genetska, mogoče je dedna. Ampak zaenkrat jo uvrščajo kot genetska.



Pigmentna retinopatija, retinitis pigmentosa in pigmentozni retinitis so vsi OK zapis.

Zgodovina sprememb…



Vredno ogleda ...

TemaSporočilaOglediZadnje sporočilo
TemaSporočilaOglediZadnje sporočilo
»

Odkrit način za modificiranje mitohondrijskega genoma

Oddelek: Novice / Znanost in tehnologija
92144 (1315) BRBR
»

Prvič uporabili sistem za gensko urejanje CRISPR v človeku

Oddelek: Novice / Znanost in tehnologija
314056 (1723) T-h-o-r
»

Gensko spremenjeni bakteriofagi rešili prvega človeka

Oddelek: Novice / Znanost in tehnologija
114057 (2650) vostok_1
»

Genska terapija zdravi mišično distrofijo pri psih

Oddelek: Novice / Znanost in tehnologija
316561 (4971) Aggressor
»

Opice ozdravljene barvne slepote

Oddelek: Novice / Znanost in tehnologija
345929 (4928) PrimozR

Več podobnih tem