STAT - Ameriška Uprava za prehrano in zdravila (FDA) je za uporabo potrdila Novartisovo gensko terapijo Zolgensma za zdravljenje spinalne mišične atrofije tipa 1 pri dojenčkih. S ceno preko dveh milijonov dolarjev gre za najdražjo enkratno dozo zdravila doslej.

Genske terapije in vivo naposled prehajajo iz dolgotrajnih razvojnih postopkov v uporabo. Po tem, ko je ameriška FDA predlani potrdila prvo takšno zdravilo Luxturna, za zdravljenje dednega očesnega obolenja, je pred dnevi sledilo drugo - Zolgensma, za spinalno mišično atrofijo (SMA). Ta dedna bolezen se prenaša z okvarjenim genom SMN1, ki nosi zapis za protein SMN, ključen v celicah motoričnega živčevja. Ljudjem z okvarjenim genom začno nevroni propadati in odvisno od tega, v katerem življenjskem obdobju se...

CNN - Ameriški Zvezni urad za prehrano in zdravila (FDA) je v javni objavi opozoril, da še ni dokazov, da bi infuzije krvne plazme mladih donorjev pri starejših ljudeh zavirale staranje ali pomagale pri zdravljenju degeneracijskih bolezni. S tem so se strokovnjaki uradno odzvali na vse večjo razširjenost tovrstnih terapij na zasebnih klinikah.

Bliskovit napredek medicinske znanosti je v zadnjih desetletjih vzbudil upanje, da bo človek naposled kmalu znal zavirati staranje in podaljševati življenjsko dobo. To nam trenutno še ne uspeva, saj se je pokazalo, da staranje sestavlja velika množica degeneracijskih procesov, za katere ne obstajajo preprosti načini zdravljenja. Toda to ni preprečilo zdravnikom dvomljive moralne orientacije, da ne bi izkoriščali upanja starejše...

Nobelove nagrade - Začel se je oktober, ko na Švedskem razglasijo prejemnike letošnjih Nobelovih nagrad. Letošnjo nagrado za medicino ali fiziologijo bosta prejela ameriški imunolog James P. Allison in japonski imunolog Tasuku Honjo, ki sta odkrila terapijo zdravljenja raka z negativno imunoregulacijo. Allison se je rodil v Teksasu in doktoriral na univerzi v Austinu. Večji del svoje raziskovalne poti je opravil na Berkeleyu, povezan pa je bil tudi s številnimi drugimi inštituti. Honjo se je rodil v Kjotu, kjer je tudi doktoriral. Krajši čas je raziskoval v ZDA,...

Technology Review -

Na Univerzi v Teksasu so predstavili bistven napredek genske terapije za zdravljenje Duchennove mišične distrofije, saj so dosegli "vsesplošno popravilo" mišičnih celic pri laboratorijskih psih.

Ozadje: Genski inženiring za zdravljenje okvar dednega zapisa pri ljudeh prehaja iz znanstvene fantastike v realnost. Uspehe že beležijo pri poskusnih terapijah za redke krvne bolezni, dočim je lansko jesen čezlužni Food and Drug Administration odobril zdravljenje dedne vrste slepote. Toda za najbolj udaren cilj prve generacije takšnih zdravil velja mišična distrofija: skupina bolezni, pri kateri propada skeletno mišičje, zaradi česar bolniki postanejo nepokretni in sčasoma umrejo zaradi odpovedi srca ali dihal.

Za obolenje so odgovorne mutacije gena, ki nosi zapis...

SFGate - Kot poroča San Francisco Cronicle, so ameriški raziskovalci iz UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center pod vodstvom dr. Charlesa Ryana predčasno zaključili s klinično raziskavo učinkovitosti hormonskega zdravila za zdravljenje metastatskega raka prostate.

Zdravilo vsebuje aktivo učinkovino abirateron (prodaja se pod imenom Zytiga, zdravilo so sicer razvili v britanski neprofitni organizaciji Cancer Research UK), klinično testiranje pa so predčasno prekinili ker se je izkazalo, da je zdravljenje raka prostate z novim zdravilom izjemno učinkovito. Raziskava je vključevala...

Nature - Telomeraza je encim, ki na 3'-konce DNK dodaja ponovitve baznih parov TTAGGG. Ti tvorijo tako imenovane telomere, to so nekodirajoči deli DNK na koncu vsakega kromosoma, ki ščitijo verigo DNK pred poškodbami. Hkrati omogočajo, da proces podvajanja ne škoduje celici, saj se zadnjih 100-200 nukleotidov ne more podvojiti, a jih telomeraza pripne na podvojeno DNK naknadno. Krajšanje telomer je ena izmed posledic staranja in telomeraza je kot encim, ki temu procesu nasprotuje, mnogokrat omenjana in temeljito preiskovana kot potencialni eliksir mladosti. Raziskovalci s Harvarda v novi številki revije...