»

CRISPR terapije so tu

vir: NPR
Technology Review - Raziskovalci so objavili spodbudne rezultate prvega pilotskega zdravljenja krvnih bolezni z metodo CRISPR/Cas9, kar kaže potencial pristopa v neposrednem zdravljenju ljudi.

Medtem ko v Sloveniji čakamo, kako se bo fantič Kris odzval na zdravljenje z Zolgensmo, sta firmi CRISPR Therapeutics iz Švice in Vertex Pharmaceuticals iz ZDA objavili skupno poročilo o prvem pilotskem genskem zdravljenju dveh bolnic; ene z anemijo srpastih celic in druge z beta talasemijo. V obeh primerih gre za posledico okvare na genu za proizvodnjo hemoglobina. Posledično rdeče krvničke ne zmorejo prenašati toliko kisika kot sicer, hkrati pa se zaradi deformiranosti zapletajo v žilah, kar povzroča hude bolečine in poškodbe notranjih organov. Posebnost je, da so v tem primeru zdravniki uporabili razvpito metodo CRISPR/Cas9, ki s tem zgolj sedem let po nastanku (!) že prodira v zdravljenje ljudi.

Terapija ima delovno ime CTX001 in vsebuje zahteven postopek. Bolniku najprej vzamejo kri in v njej izolirajo...

19 komentarjev

Razvita nova različica metode CRISPR

vir: Nature
Nature - Ameriški raziskovalci so razvili izboljšavo metode za genski inženiring CRISPR/Cas9, ki so jo poimenovali prime editing, odlikuje pa jo znatno višja natančnost od obstoječih verzij.

CRISPR/Cas9 je postopek genskega inženiringa, ki je v zgolj sedmih letih od iznajdbe postal najbolj razvpita zvezda biotehnologije, uporabljena za vse od zdravljenja bolezni pa do izboljšav poljščin in celo modificiranja človeških zarodkov. Metoda uporablja encim Cas9, ki služi kot škarje za dvojno vijačnico DNK, da v dedni material vnaša popravke. Oziroma, bolje rečeno - spremembe, kajti navkljub mnogokje visokoletečim besedam je način še vedno razmeroma primitiven in se v celici obnaša kot slon v trgovini s porcelanom. Če želimo v DNK na primer vnesti neko sekvenco, jo s Cas9 raztrgamo in pustimo, da celica poškodbo popravi, pri čemer upamo, da bo za material vzela naše predlagane nukleotide, kar se ne zgodi ravno pogosto. Raven zanesljivosti je zato nizka in je velik uspeh, če ima več kot deset...

5 komentarjev

Težave v raju gensko spremenjenega goveda

The New Food Economy - Raziskovalci pri ameriški Agenciji za prehrano in zdravila (FDA) so odkrili, da ima razvpito govedo, ki so mu v podjetju Recombinetics z genskim inženiringom odstranili rogove, nenadejane vključke bakterijskega dednega zapisa. To bo dodatno zavrlo prihod s tem povezanih prehranskih izdelkov na trg in kaže, da tehnologija v več pogledih še ni na ravni, ki bi si jo želeli.

V prehranski industriji rogovje pri govedu večinoma ni zaželeno, saj pomeni varnostno tveganje - tako za človeka kot druge živali in rogato žival samo, saj se lahko z njim zatakne ob ograje. Zato ga dostikrat odstranjujejo; bodisi že pri teletih z izžiganjem, bodisi v odrasli dobi. Proces je za živali boleč in pomeni...

70 komentarjev

Encim CasX je obetajoče novo orodje metode CRISPR

Phys.org - Na Kalifornijski univerzi v Berkeleyju so potrdili ugibanja, da je nedolgo tega odkriti encim CasX primeren za genski inženiring v človeških celicah - in da bo bržkone uporabnejši od trenutno najbolj razvpitega Cas9.

Tudi tisti, ki ne spremljajo moderne biotehnologije, se v zadnjem času stežka izognejo objavam o metodi CRISPRS/Cas9, najbolj vročem pristopu genskega inženiringa, ki obljublja odpornejšo zelenjavo, domače živali brez degenerativnih bolezni in sem ter tja kakšnega odpadniškega kitajskega znanstvenika. Kratica CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) označuje posebne sekvence v zapisu DNK, ki usmerjajo nekatere encime pri njegovem urejanju. Prav ti encimi, splošno označeni s Cas (za...

1 komentar

Nadaljevanje zgodbe o gensko spremenjenih dvojčicah in zakaj ju ne bi smeli dobiti

Slo-Tech - Še vedno močno odmeva novica o gensko spremenjenih dvojčicah, ki je odjeknila sredi tedna. V prvih poročilih ni bilo jasno, ali se je poseg resnično zgodil, kakor so kitajski znanstveniki trdili, sedaj pa se to potrjuje. Ni Kitajskem sta se rodili dvojčici, ko so jima s tehnologijo CRISPR pohabili gen ccr5, ki kodira protein CCR5, zaradi česar bi morali biti odporni na HIV. A zgodba je bistveno bolj zapletena.

Gensko modifikacijo so izvedli s tehniko CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats). S to kratico označujemo kratke segmente DNK, ki ji vsebujejo bakterije in arheje kot ostanke virusov, ki so jih v preteklosti okužili. Tako si prokariontske celice zapomnijo vsiljivce in jih ob morebitni novi okužbi laže uničijo. V...

30 komentarjev

Smo dobili prve gensko spremenjene otroke?

vir: AP News
AP News - Znanstvenik He Jiankui iz Šendžena trdi, da sta se nedavno rodili zdravi dvojčici, ki so ju z genskim inženiringom napravili odpornejši za nekatere bolezni. Dogodek še ni neodvisno potrjen, je pa v stroki takoj sprožil burne odzive, saj gre za etično sporen poseg, hkrati pa potencialno za enega najprelomnejših dogodkov v človeški zgodovini.

Odkar so pred dobrimi tremi leti pričeli izvajati poskuse z genskim inženiringom na človeških zarodkih, se stvari odvijajo z bliskovito naglico. In to kljub temu, da so po svetu (pogojno) dovoljeni kvečjemu eksperimenti v laboratoriju, ne pa tudi dejanska vsaditev takšnega ploda ali rojstvo gensko modificiranih otrok.

Zato je v stroki in širše završalo, ko je neposredno pred drugim...

155 komentarjev

Nobelova nagrada za kemijo 2018

Slo-Tech - Švedska kraljeva akademija znanosti je danes sporočila, da letošnjo Nobelovo nagrado za kemijo prejmejo ameriška kemičarka Frances H. Arnold (polovico) ter ameriški kemik George P. Smith in britanski biokemik Gregory P. Winter (vsak četrtino) za usmerjeno evolucijo encimov in vezavnih proteinov. Letošnji prejemniki so razvili in izpopolnili metode, ki omogočajo izrabo evolucijskih principov pri pripravi encimov, ki so koristni pri proizvodnji številnih kemikalij, vse od biogoriv do zdravil. Na podoben način selektivno vzgojena protitelesa so uporabna v boju proti...

2 komentarja

Obeta se napredna terapija za zdravljenje kokainske odvisnosti

theguardian.com - Raziskovalci s Čikaške univerze so na miših uspešno zaključili testiranje terapije za zdravljenje odvisnosti od kokaina s pomočjo genskega inženiringa in matičnih celic.

Trenutno medicina še ne pozna zdravila, ki bi lajšalo zasvojenost s kokainom, kakor tudi ne substance, ki bi pomagala pri akutnem predoziranju. Droga namreč, podobno kot heroin, spremeni delovanje živčnih prenašalcev v možganih, zaradi česar so posledice uživanja tako trdovratne. Smo pa že pred desetletji odkrili, da je encim butirilholinesteraza (BChE) sposoben kokain neškodljivo razgraditi, čeprav ga je v krvi premalo, da bi imel resen vpliv pri uživanju droge.

Znanstveniki v Chicagu so najprej skonstruirali novo verzijo encima BChE, ki je več kot štiritisočkrat učinkovitejša...

44 komentarjev

Genska terapija zdravi mišično distrofijo pri psih

Technology Review -

Na Univerzi v Teksasu so predstavili bistven napredek genske terapije za zdravljenje Duchennove mišične distrofije, saj so dosegli "vsesplošno popravilo" mišičnih celic pri laboratorijskih psih.

Ozadje: Genski inženiring za zdravljenje okvar dednega zapisa pri ljudeh prehaja iz znanstvene fantastike v realnost. Uspehe že beležijo pri poskusnih terapijah za redke krvne bolezni, dočim je lansko jesen čezlužni Food and Drug Administration odobril zdravljenje dedne vrste slepote. Toda za najbolj udaren cilj prve generacije takšnih zdravil velja mišična distrofija: skupina bolezni, pri kateri propada skeletno mišičje, zaradi česar bolniki postanejo nepokretni in sčasoma umrejo zaradi odpovedi srca ali dihal.

Za obolenje so odgovorne mutacije gena, ki nosi zapis...

31 komentarjev