Technology Review - Raziskovalci so objavili spodbudne rezultate prvega pilotskega zdravljenja krvnih bolezni z metodo CRISPR/Cas9, kar kaže potencial pristopa v neposrednem zdravljenju ljudi.

Medtem ko v Sloveniji čakamo, kako se bo fantič Kris odzval na zdravljenje z Zolgensmo, sta firmi CRISPR Therapeutics iz Švice in Vertex Pharmaceuticals iz ZDA objavili skupno poročilo o prvem pilotskem genskem zdravljenju dveh bolnic; ene z anemijo srpastih celic in druge z beta talasemijo. V obeh primerih gre za posledico okvare na genu za proizvodnjo hemoglobina. Posledično rdeče krvničke ne zmorejo prenašati toliko kisika kot sicer, hkrati pa se zaradi deformiranosti zapletajo v žilah, kar povzroča hude bolečine in poškodbe notranjih organov. Posebnost je, da so v tem primeru zdravniki uporabili razvpito metodo CRISPR/Cas9, ki s tem zgolj sedem let po nastanku (!) že prodira v zdravljenje ljudi.

Terapija ima delovno ime CTX001 in vsebuje zahteven postopek. Bolniku najprej vzamejo kri in v njej izolirajo...

Slo-Tech - Lani je ogromno prahu dvignilo rojstvo kitajskih dvojčic, ki so jima z metodo CRISPR spremenili (vsaj) en gen, zaradi česar naj bi bili odporni proti enemu sevu HIV-a. Genska manipulacija zarodkov, ki sta bila donošena, je tudi na Kitajskem nezakonita, saj metoda še ni dovolj dodelana, da bi lahko izključili vse stranske učinke. Tudi želeni učinki te konkretne manipulacije pa so korelirani s krajšo življenjsko dobo, so pokazale metaštudije.

Toda moč metode CRISPR je izjemna, zato so pritiski po njeni uporabi čedalje večji. Z nadaljnjim razvojem bo gotovo kmalu postala dovoljena tudi na ljudeh, vsaj v izjemnih primerih. V Rusiji si pet gluhih parov želi, da bi njihove potomce spremenili s CRISPR tako, da bi slišali. Rusi...

Slo-Tech - Lani je svet presenetil kitajski znanstvenik, ki je na skrivaj gensko spremenil zarodka, ki sta se razvila v zdravi dvojčici. Z metodo CRISPR jima je spremenil gen ccr5, ki kodira istoimenski protein. Mutacija na tem genu spremeni izraženi protein CCR5, kar varuje pred okužbo s HIV. Toda ta mutacija ima tudi stranske učinke, saj smo že prej vedeli, da povečuje dovzetnost za okužbo s klopnim encefalitisom in virusom Zahodnega Nila. Obstajajo pa tudi sevi HIV-a, ki ne potrebujejo tega proteina za uspešno okužbo.

Zaradi nepreverjenosti metode CRISPR na ljudeh, možnosti uvedbe nenačrtovanih dodatnih mutacij (off target mutations) in še ne povsem raziskanih vplivov mutacije ccr5 je bil konsenz znanstvene skupnosti, da je šlo...

Slo-Tech - Čeprav HIV ne velja več za smrtno obsodbo, saj z jemanjem protivirusnih zdravil okuženi živijo skoraj normalno dolgo, pa okužbe ne moremo ozdraviti. Edini, ki je bil potrjeno okužen s HIV in kasneje popolnoma pozdravljen,...

Slo-Tech - Še vedno močno odmeva novica o gensko spremenjenih dvojčicah, ki je odjeknila sredi tedna. V prvih poročilih ni bilo jasno, ali se je poseg resnično zgodil, kakor so kitajski znanstveniki trdili, sedaj pa se to potrjuje. Ni Kitajskem sta se rodili dvojčici, ko so jima s tehnologijo CRISPR pohabili gen ccr5, ki kodira protein CCR5, zaradi česar bi morali biti odporni na HIV. A zgodba je bistveno bolj zapletena.

Gensko modifikacijo so izvedli s tehniko CRISPR (clustered regularly interspaced short palindromic repeats). S to kratico označujemo kratke segmente DNK, ki ji vsebujejo bakterije in arheje kot ostanke virusov, ki so jih v preteklosti okužili. Tako si prokariontske celice zapomnijo vsiljivce in jih ob morebitni novi okužbi laže uničijo. V...

AP News - Znanstvenik He Jiankui iz Šendžena trdi, da sta se nedavno rodili zdravi dvojčici, ki so ju z genskim inženiringom napravili odpornejši za nekatere bolezni. Dogodek še ni neodvisno potrjen, je pa v stroki takoj sprožil burne odzive, saj gre za etično sporen poseg, hkrati pa potencialno za enega najprelomnejših dogodkov v človeški zgodovini.

Odkar so pred dobrimi tremi leti pričeli izvajati poskuse z genskim inženiringom na človeških zarodkih, se stvari odvijajo z bliskovito naglico. In to kljub temu, da so po svetu (pogojno) dovoljeni kvečjemu eksperimenti v laboratoriju, ne pa tudi dejanska vsaditev takšnega ploda ali rojstvo gensko modificiranih otrok.

Zato je v stroki in širše završalo, ko je neposredno pred drugim...

STAT - Znanstveniki iz Pennsylvanie so gensko modificirali mišji zarodek iz maternice in pozdravili resno dedno bolezen.

Tirozinemija tipa 1 je dedna bolezen, pri kateri telo ne zna presnavljati aminokisline tirozin, zato se ta začne kopičiti v njem že mesec dni pred rojstvom. To naposled pri dojenčkih povzroči zastrupitev in odpoved jeter. Na Pennsylvanski univerzi v Philadelphiji so se lotili postopka na brejih miših: zarodke so vzeli iz maternice, jim v jetra vbrizgali učinkovino za spremembo dednega zapisa na osnovi tehnologije CRISPR/Cas9 in jih posadili nazaj v mater. Več mesecev po rojstvu miške niso kazale znakov bolezni - čeprav so naknadni testi pokazali, da je poseg spremenil DNK v le okrog petnajstih odstotkih jetrnih celic.

To odpira pot do...