Slo-Tech - V petek je ameriška Uprava za hrano in zdravila (FDA) odobrila terapijo Casgevy, ki se uporablja zdravljenje anemije srpastih celic. To je prvo odobreno zdravilo, ki uporablja moderno tehnologijo genskih škarij CRISPR, za kar je bila leta 2020 podeljena Nobelova nagrada. Tehnologijo so že večkrat pilotno uporabili za zdravljenje te bolezni.

Gre za skupinsko genetskih motenj, ki se izražajo kot sprememba oblike rdečih krvničk (eritrocitev), kadar oddajo kisik v tkiva. Deokseginirani eritrociti dobijo značilno srpasto obliko, ki spominja na polmesec. Takšne celice ne morejo delovati pravilno in imajo krajšo življenjsko dobo - le 20 dni namesto 120 dni, saj vsebujejo okvarjeni hemoglobin S, ki sicer veže kisik. Molekule hemoglobina S se zaradi hidrofobnih interakcij zlepljajo, zmanjša se njegova topnost, netopnosti skupski pa preprečujejo normalen pretok krvi v kapilarah. Celice z okvarjenim hemoglobinom so tudi fizično manj gladke, zato teže potujejo po krvožilju. Kombinacija...