»

V ZDA odobrili prvo zdravilo za zdravljenje z gensko manipulacijo CRISPR/Cas9

Slo-Tech - V petek je ameriška Uprava za hrano in zdravila (FDA) odobrila terapijo Casgevy, ki se uporablja zdravljenje anemije srpastih celic. To je prvo odobreno zdravilo, ki uporablja moderno tehnologijo genskih škarij CRISPR, za kar je bila leta 2020 podeljena Nobelova nagrada. Tehnologijo so že večkrat pilotno uporabili za zdravljenje te bolezni.

Gre za skupinsko genetskih motenj, ki se izražajo kot sprememba oblike rdečih krvničk (eritrocitev), kadar oddajo kisik v tkiva. Deokseginirani eritrociti dobijo značilno srpasto obliko, ki spominja na polmesec. Takšne celice ne morejo delovati pravilno in imajo krajšo življenjsko dobo - le 20 dni namesto 120 dni, saj vsebujejo okvarjeni hemoglobin S, ki sicer veže kisik. Molekule hemoglobina S se zaradi hidrofobnih interakcij zlepljajo, zmanjša se njegova topnost, netopnosti skupski pa preprečujejo normalen pretok krvi v kapilarah. Celice z okvarjenim hemoglobinom so tudi fizično manj gladke, zato teže potujejo po krvožilju. Kombinacija...

15 komentarjev

Peta potrjena ozdravitev HIV-a

Slo-Tech - Čeprav HIV ni več smrtna obsodba, za veliko večino ljudi velja, da je bolezen neozdravljiva, dasiravno z modernimi koktajli zdravil živijo normalno. Vsaj peterici ljudi pa so virus v resnici uspeli odstraniti. Po Timothyju Rayu Brownu (berlinski bolnik) iz leta 2007, londonskemu bolniku in dvema bolnikoma iz ZDA je peti uspešni primer iz nemškega Düsseldorfa, o čemer poročajo v Nature Medicine. HIV so ozdravili pri sedaj 53-letnem moškemu z univerzitetnega kliničnega centra Düsseldorf.

Da je moški zelo verjetno ozdravljen, so znanstveniki poročali že leta 2019 na konferenci, štiri leta pozneje pa so potrdili, da tudi po daljšem prenehanju jemanja zdravil virusa še vedno ni možno zaznati. Z modernimi zdravili je možno koncentracijo virusa v telesnih tekočinah znižati do nezaznavnosti, a se ob ukinitvi zdravljenja vrne. Dosedanje ozdravitve so terjale ekstremne posege, ki jih niso izvajali zavoljo zdravljenja HIV-a, temveč je bil to stranski učinek.

Pri presaditvi matičnih celic iz...

2 komentarja

Prva ženska ozdravljena HIV-a

BBC - Po berlinskem bolniku leta 2007 (Timothy Ray Brown) in londonskem bolniku pred tremi leti (Adam Castillejo) so v ZDA pri tretjem bolniku na svetu potrjeno odpravili HIV. Kot prva ženska je Američanka srednjih let uspela očistiti HIV iz svojega telesa. Bolnico, ki je imela diagnosticirano levkemijo, je ozdravila presaditev matičnih celic darovalca, ki ima naravno imunost proti HIV-u. O dosežku so znanstveniki poročali na konferenci v Denverju. Nepotrjenih primerov je bilo sicer v zgodovini še nekaj več.

Bolnici so leta 2013 potrdili okužbo s HIV-om. To dandanes ni več smrtna obsodba, saj koktajli protivirusnih zdravil omogočajo praktično normalno kvaliteto življenja. Štiri leta pozneje so jo diagnosticirali še z levkemijo, kar pa je bilo ključno pri ozdravitvi HIV-a. Doslej so bile vse ozdravitve povezave s presaditvami kostnega mozga, kar je preveč tvegan postopek, da bi ga uporabljali kot terapijo proti HIV-u. Če pa je postopek potreben zaradi kakšne druge bolezni, pa se seveda...

5 komentarjev

Imamo že tretjega človeka, ki so ga ozdravili HIV-a?

Slo-Tech - Po berlinskem in londonskem pacientu imamo zelo verjetno še düsseldorfskega. Na konferenci o retrovirusih in oportunističnih infekcijah v Seattlu so predstavili medicinski primer bolnika iz Düsseldorfa, ki je bil okužen s HIV in tudi tri mesece po prenehanju jemanja zdravil nima zaznavnih koncentracij virusa v telesu. Tudi tretji bolnik je bil ozdravljen na enak način, in sicer s presaditvijo kostnega mozga od darovalca, ki ima posebno mutacijo, zaradi katere večina sevov HIV-a ne more napasti njegovih belih krvničk.

Več kot tri mesece po koncu tretmaja s protivirusnimi zdravili omenjeni posameznik v vzorcu tkiva iz črevesja in limfnih vozlov ni imel zaznavnih količina virusa. To je sicer še nekoliko zgodaj, a kot kaže,...

10 komentarjev

Otrok iz Mississippija spet pozitiven na HIV

HIV

Washington Post - Čudežna ozdravitev novorojenčka iz Mississippija, ki je veljala za eno izmed štirih dokumentiranih ozdravitev HIV-a in edino, kjer ni šlo za presaditev kostnega mozga, se je izkazala kot neuspešna. Sedaj štiriletna deklica, ki se je rodila z virusom HIV okuženi materi, je spet pozitivna na HIV.

O primeru smo se zelo obširno razpisali že lani, zato le na kratko povzemimo. Čeprav je prenos HIV z okužene matere na otroka ob uživanju primernih zdravil zelo malo verjeten - tipično okrog odstotka - mnogo mater zdravil ne jemlje. Deklica iz Mississippija se je rodila materi, ki je bila tako pozno diagnosticirana, da ni jemala zdravil pred porodom. Deklica je takoj po porodu začela...

125 komentarjev

Še dve verjetni ozdravitvi HIV-a

HIV

Nature - Na konferenci o AIDS-u, ki te dni poteka v malezijskem Kuala Lumpurju, so predstavili nova primera praktične ozdravitve HIV-a. Bostonska pacienta, kot ju imenujejo, sta že več kot leto dni brez zaznavnih količin virusa HIV v telesu, čeprav sta bila nedvomno okužena.

Prvi človek, ki so mu potrjeno ozdravili HIV, je berlinski pacient oziroma Timothy Ray Brown, ki mu je HIV uničil vse T-celice imunskega sistema. Presadili so mu kostni mozeg darovalca, ki je imel mutirani gen CCR5. Nove celice, ki jih je kostni mozeg tvoril, so imele zaradi mutacije spremenjen protein CCR5 na površini levkocitov T. Sev HIV-a, ki ga je imel berlinski pacient, se pripenja prav prek tega proteina, zato...

61 komentarjev

Kaj pomeni zadnja ozdravitev HIV-a

HIV

Slo-Tech - Včeraj so svetovni mediji povzeli novico, da so znanstveniki v ZDA uspeli ozdraviti HIV pri dve in pol leti starem otroku, kar je drugi dokumentirani primer ozdravitve v zgodovini. Za razliko od nekaterih drugih znanstvenih odkritij so to pot tako znanstveniki in mediji izjemno previdni pri napovedih, kaj to pomeni za prihodnje spopadanje z boleznijo, saj pravzaprav nikomur ni jasno, kaj točno se je zgodilo. To so razlogi, da si podrobneje pogledamo najnovejšo ozdravitev, njeno biokemijsko ozadje in kaj to pomeni.

Za začetek nekaj statistike. Novorojenčki se lahko okužijo s HIV-om med nosečnostjo (virus prehaja čez placento), pri porodu ali ob dojenju, če je mati okužena z...

25 komentarjev